2014年9月19日报告
小鼠的基因治疗改善了神经肌肉交界处的缺陷逆转神经肌肉疾病症状
（欧宝娱乐地址医学Xpress）-a在日本工作的研究人员团队发现，将遗传工程病毒注入患有两种类型的神经肌病的小鼠的肌肉导致症状的逆转。在他们的论文中发表在期刊上科学，该团队描述了他们如何转基因无害的病毒，以允许将矫正的小鼠基因携带到小鼠肌肉中，导致肌肉开始产生缺失的蛋白质，并在小鼠中逆转症状。
神经肌肉疾病，如肌肉营养不良或ALS影响所谓的神经肌肉接头- 神经和肌肉之间的连接点。科学家们已经了解到，在某些情况下，在身体的这种关键部分中发育的原因是由于导致肌肉蛋白质DoK7由身体产生的缺陷的基因 - 蛋白质允许激活受体 - 没有它 - 没有它，肌肉萎缩而且最终变得无用，导致死亡，因为心脏削弱或受害者不能再呼吸。在这一新的努力中，研究人员发现了一种替代缺陷的Dok7在折磨的过程中取代缺陷的Dok7老鼠。
团队转基地设计了一个无害的病毒为了携带良好的基因副本，负责导致小鼠肌肉产生DOK7 - 它们将其直接注射到受折磨的小鼠的肌肉中，随时迅速释放出来，允许肌肉细胞对新基因的存在响应新基因的存在。当用家族肢体肌无力的小鼠进行测试时，肌肉细胞开始产生Dok7，在七周之后，导致恢复肌肉能力，体重增加，更长的寿命和正常得分对电机技能测试。对他们的成功感到满意，该团队尝试了与另一种神经肌肉疾病的小鼠相同的技术 - emery-draifuss肌营养不良症。再一次，小鼠恢复了肌肉能力，尽管他们没有完全恢复，因为这种疾病受到了他们的心。
该团队正在继续测试与其他神经肌肉疾病的小鼠中的技术，以了解更多关于哪种类型的治疗可能有所帮助的疾病。他们也将与其他动物进行测试，导致更多的研究，即在某些时候会考虑相同类型的治疗是否可以帮助人类患有神经肌肉疾病。
进一步探索
抽象的
神经肌肉结（NMJ）是运动神经元和骨骼肌之间的突触。NMJ变速器中的缺陷导致肌肉弱点，称为MyAsthenia。肌肉蛋白DOK-7对于激活受体激酶麝香的激活是必不可少的，该肌肉治理NMJ形成，Dok7突变基底家族肢体肌肌肌肌肌炎（Dok7 Myasthenia），其特征是小NMJ的神经肌肉疾病。在这里，我们在DoK7 Myasthenia的小鼠模型中展示了编码人DoK7基因的腺相关病毒（AAV）载体的治疗施用导致NMJ的放大，并且肌肉力量和寿命的显着增加。当应用于另一种神经肌病疾病的模型小鼠时，常染色体显性肌射射肌营养不良症，DoK7基因疗法同样导致NMJ的增大以及对电动机活性和寿命的积极作用。这些结果表明，旨在扩大NMJ的疗法可能对一系列神经肌肉病症有用。
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