多巴胺细胞治疗帕金森给出承诺

只有一个镜头的多巴胺细胞来源于干细胞足以扭转几十年来许多帕金森氏症的特点,开发这样一个障碍治疗终于被克服。

教授罗杰·巴克有一个梦想:他在15年退休的时候,他想看到的干细胞移植在NHS为帕金森病可用。

十五年似乎是足够的时间来实现这个梦想,但有很多突发事件,即使他承认这可能是乐观的。“它假设我们所有临床试验顺利进行,该行业占的技术——“干细胞之旅”不让我们回去,”他说。

不难理解为什么人们诉诸干细胞旅游出国,通常国家如印度和中国,接受私人,不受监管的干细胞疗法(然而实验)治疗无法治愈的疾病如帕金森氏症或多发性硬化症。有很多炒作细胞,一无所有,不是值得至少在其中一个治疗?麻烦的是,它们是基于非常有限——如果有的话——证据和可能“梨形”,巴克说。这可能会损害公众,更重要的是,监管机构——的信心,导致不恰当的限制合法的研究领域。

细胞移植治疗帕金森病的想法并不新鲜。该病的主要特征之一,影响大约每800人中有一个人在他们年迈的时候,是在大脑中产生多巴胺的细胞的死亡。找到一个方法来取代这些细胞,理论上,导致戏剧性的改善病人的健康。

成人通常有大约一百万黑质多巴胺细胞大脑的两侧。当一半的细胞死亡,病人会出现症状,其中包括一个休息的震颤、缓慢的运动和刚度。“帕金森病的原因之一是如此有吸引力的细胞疗法,”巴克解释道,“是,它是一个容易处理的问题。如果我们可以得到100000的nigral多巴胺细胞,应该有所作为。”

自从1980年代以来,科学家们一直在尝试的方法取代多巴胺细胞取自流产胎儿的细胞——这种做法,除了道德问题,是不切实际的规模需要处理成千上万的病人仅在英国。

试验结果成败参半。在一些病人继续看到改进超过15年;然而,在别人,不仅没有治疗,但患者受到的副作用。在某种程度上,这是由于不一致的协议,例如参与者的年龄,临床技术用于细胞和细胞移植的数量交付。

现在,在欧盟的资助下,巴克和合作者在欧洲已经开发出一种协议,它更有可能提供安全、一致的为患者和临床有效的好处。他正在领导一个试验在欧洲使用胎儿细胞治疗病人,目标是“把细胞治疗帕金森病的地图。”

如果试验成功,到2018年,研究人员希望开始尝试使用多巴胺细胞来源于胚胎干细胞通过一个新的与团队合作在欧洲,美国和日本。(日本合作者希望使用诱导进行类似的试验多能干细胞——患者的皮肤细胞重新编程成为干细胞)。

利用干细胞的美妙之处在于,他们可以被编程成为几乎所有类型的细胞体内。的风险,当然,是他们成为错误的细胞或偷走自己的癌变。今年早些时候在里斯本,一个实验性干细胞治疗——批准试验的一部分,治愈瘫痪——据报道,导致截瘫的女人越来越鼻腔肿瘤在她的背上。然而,巴克相信新协议几乎消除安全隐患——尽管这种风险可能非常真正的干细胞的旅游。

它仍是一个挑战计划成为nigral多巴胺细胞的干细胞。“你把他们成为“神经干细胞和项目前体细胞”。这些细胞使大脑;有些人会变成多巴胺细胞和其他人会想成为前脑——但如果你已经有一个前脑,日益增长的另一个不会帮助你!幸运的是,我们发现一个解决办法来让我们提交前体细胞成为正确的多巴胺细胞移植后没有其他细胞出现。”

临床前研究在老鼠身上发现的成功治疗帕金森病多巴胺细胞来源于干细胞,但老鼠只观察几个月:帕金森,相比之下,是一个几十年的疾病进展。的确,总结的一些人曾获得胎儿细胞移植发现的一些疾病的细胞移植的蛋白质参与帕金森在移植引起的疾病。“如果是这样的话,那么即使干细胞疗法我们可以开始看到病理学。但即使这是真的,我们知道这将是几十年前我们开始看到一个效果,所以这不应该阻止他们采取了治疗病人。”

“当然,只是因为我们可以做一些并不一定意味着我们应该,”巴克补充道。帕金森病的治疗已经存在。药物左旋多巴能取代了多巴胺和扭转症状——但是需要定期药物,可引起副作用,最终变得相对无效。脑深部电刺激电极植入大脑,同样可以防止震动,减少一些经历帕金森患者的运动功能,但患者需要随身携带他们的皮肤下电池。细胞治疗,另一方面,管理相对简单,注射头骨通过一个小洞,就一枪应持续几十年。

即便如此,巴克是不现实的干细胞疗法可以实现。“他们可能没有比现有的治疗更有效。我们当然不会固化任何人。”He is also aware that to produce cells on a scale large enough for widespread use, the technology will need to be picked up by industry. "And once this becomes a commercial treatment, price may become the biggest issue."

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