MS候选药物对溃疡性结肠炎也显示出希望

今天，斯克里普斯研究所(TSRI)首次发现并合成了一种治疗溃疡性结肠炎的候选药物，并公布了新的积极的临床数据。

根据今天发布的一项针对199名活跃期、中度至重度疾病患者的二期研究的结果的候选药物RPC1063有潜力显著改善治疗模式溃疡性结肠炎病人。最新的结果显示，在使用1毫克RPC1063治疗8周后，16.4%的患者出现了临床缓解，而使用安慰剂的患者只有6.2%。

“我们很高兴RPC1063对溃疡性结肠炎患者显示出希望，除了它已经显著的疗效和安全性数据多发性硬化症TSRI教授休·罗森说，他和埃德·罗伯茨教授一起领导了发现RPC-1063的团队。“自2002年以来，在TSRI进行的研究导致发现了可以调节各种自身免疫性疾病的潜在治疗方法的基本机制，包括溃疡性结肠炎和多发性硬化症，而且TSRI独特的化学和生物学多学科环境允许这一进展进入临床试验。”

这项临床试验由圣地亚哥的生物技术公司reception, Inc.赞助，该公司目前正在开发该药物，该试验也表明RPC1063通常具有良好的耐受性。

溃疡性结肠炎是一种慢性疾病，包括消化道内壁的炎症和溃疡。溃疡性结肠炎是一种炎症性肠病据美国疾病控制与预防中心(U.S. Centers for disease Control and Prevention)的数据，这种疾病与克罗恩氏病一起影响着全美逾100万人。有些人病情轻微，而另一些人则受到危及生命的并发症的影响。

根据美国克罗恩和结肠炎基金会的数据，虽然现有的治疗溃疡性结肠炎的药物确实对一些患者有帮助，但23%到45%的溃疡性结肠炎患者会进展，最终需要手术切除全部或部分结肠。

候选药物RPC1063是从位于佛罗里达州斯克里普斯分子筛选中心的美国国立卫生研究院分子库的筛选“命中”提取的，使用了拉霍亚罗森实验室的检测技术。罗伯茨和罗森实验室随后开发了重要的药物化学，将这种撞击转化为有效的线索，然后最终开发出候选药物。

TSRI随后将该化合物授权给了receitos，后者正在开发RPC1063，以获得美国食品和药物管理局的批准。

最新的研究结果来自于托斯的多国、多中心、双盲、随机、安慰剂对照研究，研究了两种活性剂量的RPC1063与安慰剂治疗中至重度活动性溃疡性结肠炎的效果。有关结果的更多信息，请参见新闻稿从Receptos。

鉴于目前的阳性结果，receitos计划启动RPC1063治疗溃疡性结肠炎的3期临床试验，以及该候选药物治疗克罗恩病的2期临床研究。

RPC1063(鞘氨甘苷1-磷酸受体调节)的机制可能在其他疾病的治疗中也有重要意义自身免疫性疾病．目前，在治疗多发性硬化症的三期临床研究中，该候选药物也在进行评估。

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