成功的结果提示早期镰状细胞性贫血的临床试验
结论性的数据表明,羟基脲治疗提供安全有效的疾病管理的镰状细胞性贫血(SCA)和减少中风的风险,促使提前终止由美国国家心肺和血液研究所(NHLBI)的一个关键的临床试验研究药物的疗效。
NHLBI官员今天发布公告,大约一年之前,原计划结束学习。的标题抽动羟基脲与输血改变(TCD), 25的III期随机临床试验医疗中心在美国和加拿大相比标准疗法(每月红细胞输血)替代(每日羟基脲)孩子们与经颅多普勒(TCD)升高速度和高的风险中风。
“早期的研究结果表明抽搐是成功的。羟基脲作品以及输血降低TCD速度,降低了风险的儿童中风,”Russell大肠器皿说,医学博士,博士,这项研究的首席研究员和血液学辛辛那提儿童医院医学中心主任,担任研究的医学协调中心。
“一群外部专家评审抽动数据每隔几个月,确保安全的儿童临床试验和监测数据,“器皿解释道。”这一组满足最近临时数据结果的仔细考虑后,建议研究停止自从羟基脲以及输血工作降低浴室速度。”The NHLBI and National Institutes of Health (NIH) agreed with the recommendation.
“不让一个孩子应该曾患中风,这就是为什么它是如此重要的NHLBI支持抽动审判,”加里·吉本斯说,医学博士,主任NHLBI。“这个关键的研究为临床医生找到了更多的治疗选择试图阻止中风在儿童的生活镰状细胞病。"
2011年9月首次研究了病人,包括4和16岁之间的孩子镰状细胞性贫血和TCD异常升高速度,从而增加他们患中风的风险。目前的标准治疗儿童浴室升高速度是每月的输血。总共有121名儿童被随机:收到一半的标准治疗输血而另一半接受替代治疗与日常羟基脲,尚未被批准用于儿童患有镰状细胞性贫血。
研究的临床数据收集部分原定于24个月,但收集正在停止早,只有一半的孩子们完成了治疗后阶段。
“我们不知道如果羟基脲降低中风的危险以及输血,所以抽搐是一个重要的研究,”巴里·r·戴维斯说,医学博士,博士,首席研究员的数据协调中心在休斯顿德克萨斯大学健康科学中心(UTHealth)公共卫生学院。“目前的研究已经表明,羟基脲也有类似的利益作为输血,所以这项研究结束以来早期主要研究问题已经回答了。”
羟基脲测试的一个重要原因是,目前的标准治疗每月输血降低中风风险可能导致问题,如抗体形成和铁过载,也越来越被视为一个发病率在年轻患者SCA的来源。
在过去的十年中,羟基脲的实验室和临床疗效已被证明在SCA的儿童和成人。最初开发药物来治疗癌症和感染,羟基脲促进胎儿血红蛋白生产SCA,阻止红细胞获取燃料的镰状形状许多并发症。羟基脲已被证明对各种sickle-related并发症的临床疗效,但抽动是第一个三期临床试验,展示了它的好处为儿童与脑血管疾病和中风的风险增加。
