联合用药可减缓肌肉萎缩症的心脏衰退

根据一项新的研究，在患有杜氏肌营养不良症(DMD)的男孩和年轻男性症状明显之前，早期使用现有的心力衰竭药物可以减缓心脏功能的进行性下降《柳叶刀神经病学》．

苏巴·拉曼博士是俄亥俄州立大学韦克斯纳医学中心的心脏病专家和教授，他领导了一个由DMD专家组成的团队，在多个地点进行了一项临床试验，测试了依普利酮与ACE抑制剂或ACE抑制剂的组合血管紧张素受体阻滞剂(ARB)，以减少进展心肌疾病这是患有DMD的男孩和年轻男性死亡的主要原因。

“我们相信这项研究提供了证据，支持早期使用这些现成的药物，”拉曼说，他也是这项研究的主要作者。

琳达·克里普(Linda Cripe)博士是哥伦比亚全国儿童医院(national Children’s Hospital in Columbus)的儿科心脏病专家和联合研究员，她补充说:“这可能很快就会成为DMD患者的标准护理。”

拉曼和她的团队基于他们早期的实验室研究结果进行了这项试验，这些研究结果表明，在DMD动物模型中，这种药物组合减少了肌肉损伤并保留了功能。在这项试验中，研究人员招募了42名患有DMD的男孩，他们也表现出早期的迹象心心脏磁共振成像的肌肉损伤。在双盲研究中，这些男孩被随机分为两组，一年中每天服用一颗25毫克的依普利酮或安慰剂。所有受试者都接受了医生规定的ACE抑制剂或ARB的背景治疗。在2012年3月至2014年7月期间完成了入组和随访。

在开始研究药物的6个月和12个月后，患者分别进行了心脏核磁共振检查。12个月后，研究小组报告称，依普利酮治疗组左心室功能的进一步下降明显低于安慰剂组。拉曼指出，结果表明至少需要6个月的治疗才能实现益处。

“我们知道，心脏功能的一种敏感测量方法，即应变，在出现并发症之前就会出现异常充血性心力衰竭DMD可发生致命心律失常。通过影响这种最早可检测到的变化心脏功能在美国，我们期待并希望在这些患者的长期随访中看到更大的益处。减缓心脏病应该转化为改善受影响个人及其家庭的生活质量，”拉曼说。

DMD是一种遗传性疾病，患者体内缺乏营养不良蛋白，这是一种有助于保持肌肉细胞完整的蛋白质。它会导致肌肉迅速退化和衰弱。DMD主要影响男性。大多数患者会出现心脏或呼吸衰竭，活到20多岁或30岁出头。

这项研究的灵感来自匹兹堡26岁的Ryan Ballou，一个患有DMD的年轻人，他和他的父亲一起创办了BallouSkies，以提高人们对Raman肌肉萎缩症患者心脏病研究的认识，并为他的研究筹集资金。BallouSkies是这项临床研究的主要资金支持者。

“多亏了他们的支持，这项研究进展得更快了。如果我们仅从传统的拨款机制中寻求资金，我们在短短几年内完成的工作将需要十年或更长时间，”Raman说。

俄亥俄州立大学韦克斯纳医疗中心的神经学家约翰·基塞尔博士补充说:“BallouSkies是一个很好的例子，说明敬业的人们一起工作，即使在对抗最严重的疾病时，也能产生巨大的影响。”