合成油药物可能带来亨廷顿氏舞蹈症的承诺

早期的研究表明,一个叫triheptanoin合成甘油三酸酯油与亨廷顿氏舞蹈症可以为人们提供希望。这项研究发表在1月7日,2015年,网络问题神经学美国神经病学学会的医学杂志。

亨廷顿氏病是遗传的,导致大脑中的神经细胞分解,特别是地区参与运动的控制、记忆和思考能力,情感和行为。父母与亨廷顿氏舞蹈症的孩子有50%的机会发展疾病。症状通常出现在30到50岁之间。

“我们的研究表明,这种药物的油可以改善大脑代谢剖面在疾病的早期阶段,”研究作者范妮Mochel说,医学博士,博士- salpetriere大学医院在巴黎,法国。“虽然结果应采取非常谨慎,因为研究人员和研究的参与者知道他们是否得到药物,我们看到改善运动和运动技能在亨廷顿氏舞蹈症患者治疗一个月。”

在这项研究中,研究人员使用MRI脑部扫描来分析能源配置文件之前,期间和之后9人的大脑视觉刺激的早期阶段,亨廷顿氏舞蹈症和13人没有疾病。参与者的平均年龄是46岁。一个月后测试然后重复。在没有疾病的人,在刺激大脑的新陈代谢增加,然后回到正常水平。亨廷顿氏舞蹈症的人,没有代谢的变化。

在第二部分的研究中,只有亨廷顿氏舞蹈症收到triheptanoin,特殊脂肪酸组成的复合可以提供替代能源在大脑葡萄糖。10个参与者,包括五个参与者在第一部分的研究中,期间的无味,无味油餐一天三或四次一个月。然后他们又有视觉刺激试验。的大脑现在是正常的新陈代谢。

“如果确认在其他的研究中,研究结果可能对有家庭的人希望亨廷顿氏舞蹈症基因并将最终发展的疾病,“Mochel说。

这项研究是由日常和法国国家健康研究所和研究。Ultragenyx制药公司提供的试验性药物triheptanoin研究。