研究人员发现骨质疏松症的药物如何有效治疗罕见的疾病

西班牙国家研究委员会（CSIC）的研究人员发现，用于治疗骨质疏松症的苯胺酰胺醋酸盐是有用的，可用于治疗罕见的疾病，遗传性出血性脑梗塞症，导致出血并使患者生活质量恶化。欧洲药物局授权对CSIC的孤儿指定，授权进行临床试验以便将其商业化。孤儿药物治疗低流行疾病（影响10.000人中5人），但没有从制药行业投资，因为它是不利的。

遗传性出血性毛细血管直学（称为HHT，或Osler-Weber-Rendus综合征）是一种罕见的疾病，影响10.000人中的2人。“这是一种遗传疾病，导致鼻子出血，手中的红色斑点，面部和口;并影响肺部，大脑，肝脏和脊髓的出血，在CSIC研究员MaríaLuisaBotella（）生物研究中心（Centro de InvestigacionesBiólogicas），领导了研究。

“这不是致命的疾病，但症状导致患者的生活质量降低。由于出血，贫血和出血的必要性是常见的”，她补充道。

由于罕见疾病和特殊症状学的患病率低，没有治疗方法。此外，在制药行业中，投资不利临床试验对于低流行疾病的疾病。这就是为什么制药业叫他们“孤儿”。

有两种类型的孤儿药：专门用于治疗罕见疾病的孤儿药物，以及用于治疗常心疾病的人，这些疾病也可用于罕见疾病。

该指定是由生物学研究中心（Centro de InvestigacionBiológicas），在CSIC和Hospital de Sierrallana（坎塔布里亚）领导的研究结果。稀有疾病的网络生物医学研究中心，Asociaciónob欧宝直播nbaHHTEspaña以及经济部在研究中贡献。

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