生长激素在具有自闭症联系疾病的人中提高了社会障碍

根据西奈山伊坎医学院进行的一项初步研究，一种生长激素可以显著改善自闭症谱系障碍(ASD)患者的相关遗传综合症的社交障碍，该研究昨天发表在Pub Med上。由美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)维护的生物医学主题公共数据库(研究最初发表在12月12日的杂志上)分子自闭症)。

该研究结果特别关注于使用胰岛素样生长因子-1 (IGF-1)治疗费兰-麦克德米德综合征(PMS)，这是一种由22号染色体上SHANK3基因缺失或突变引起的疾病。除了面临发育和语言迟缓以及运动技能缺陷，大多数经前综合症患者也有自闭症谱系障碍。

SHANK3是该领域的研究焦点，因为它在突触的功能中发挥了重要作用。突触是神经细胞之间的间隙，“决定”信息在调节身体过程时是否沿着神经通路继续传递。虽然费伦-麦克德米德综合征是一种罕见的疾病，但先进的基因技术显示它是自闭症谱系障碍的一个相对常见的原因。

西奈山伊坎医学院西维尔自闭症中心临床主任Alexander Kolevzon医学博士说:“我们的研究是第一次对费伦-麦克德米德综合征的任何治疗方法进行对照试验。”“由于ASD的不同遗传原因集中在共同的潜在化学信号通路上，这项研究的发现可能对许多形式的ASD具有意义。”

IGF-1是市售化合物，促进神经细胞存活，突触成熟和突触可塑性指的是突触随着时间的推移而增强或减弱，以应对其活动的增加或减少的能力。目前，它已被美国食品和药物管理局批准用于治疗矮小身材。

山山山的研究是第一个建议IGF-1是安全，容忍的，与社会障碍和限制行为的重大改善（与一个主题或活动的迷恋;对一个特定对象的强烈依恋;与部分关联[S]研究作者表示，一个物体而不是整个对象;研究作者表示，在嗜麦克兰-Codermid综合征的人们中与移动或移动的东西的关注。

在一项安慰剂对照、双盲、交叉设计研究中，研究人员招募了9名5-15岁被诊断为Phelan-McDermid综合征的儿童。所有参与者随机接受三个月的IGF-1治疗和三个月的安慰剂治疗。与安慰剂相比，IGF-1阶段与社会退缩和限制行为的显著改善相关，分别通过异常行为检查表和重复行为量表测量，这两种标准行为量表用于评估ASD的治疗效果。

Shank3缺乏小鼠模型在西奈山和人神经元模型中产生的突出性研究和源自具有Shank3缺陷的多能干细胞（具有能力产生几种不同生物反应的干细胞）的人神经元模型提出了IGF-1可以逆转突触可塑性和电机学习赤字。这些研究成了该临床试验的基础，结果为发展相关药物治疗的持续努力提供支持。

“这项临床试验是旨在治疗ASD的核心症状的针对性，疾病修饰药物的范式转变的一部分，”海韦自闭症中心和精神病学和基因组科学教授Joseph Buxbaum，Phd说，博士博士博士说在西奈山。“这项试验试验的结果将促进更大的研究，更明确地向疗效和更好的靶向治疗治疗提供信息。”

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