Simoctocog Alfa for Hemophilia A：没有合适的数据

Simoctocog Alfa（商品名Nuwiq）自2014年7月以来已批准为患有血粒型的人，损害血液凝固的遗传症。德国医疗保健效率和效率研究所（IQWIG）在档案评估中检查了这款新药是否在适当的比较疗法上提供了额外的益处。然而，这种增加的益处不能源自档案，因为药物制造商没有提交任何合适的数据。

仅对比较单剂量给药的药物

制造商介绍了两种随机对照试验（RCT），交叉设计与八张奥法纳直接比较。他们的主要结果标准是药代动力学，例如摄取和排泄药物。在这两项研究中，患者接受了一剂Simoctocog Alfa或octocog Alfa和 - 在洗涤阶段 - 第二单剂量的相应其他药物。

然而，单剂量不足以评估增加的益处。血友病患者需要长期治疗和预防出血。因此，欧洲药物局（EMA）指南建议最低持续六个月的研究，旨在测试用于预防的血友病药物的优势和缺点。顺便提及，制造商本身也没有从这两个研究中获得其药物的优势。

在一臂八张奥尔法研究中没有系统搜索

该制药公司根据两臂研究的数据宣称Simoctocog Alfa的额外利益，这是对两种药物的一臂研究的数据。然而，关于Octocog Alfa，它在其档案中，它只提到了产品特征和监管机构的公开文件的摘要。

它没有对档案所需的研究进行了系统的研究。IQWIG研究人员已经在第一个定向搜索中找到了Octocog Alfa进一步研究。由于目前尚不清楚制造商是否考虑到Octocog Alfa上的所有研究，因此数据不合适地推导出额外的利益。在一臂研究的基础上，如果治疗组之间的差异非常高，则只有可能存在，因此存在所谓的戏剧效应。原因是没有对照组的研究结果的确定性低。

G-BA决定增加益处的程度

这种档案评估是根据G-BA监督的药品（AMNOG）改革的行为的早期效益评估的一部分。在发布档案评估后，G-BA进行评论程序，并对额外福利的程度进行最终决定。

德国语言执行摘要给出了IQWIG效益评估结果的概述。此外，网站http://www.gesundheitsinformation.de.由IQWIG发布，在Simoctocog Alfa提供了很容易理解的德语信息。

即将推出更多的英语信息（档案评估的第2.1至2.6节以及随后发布的健康信息http://www.informedhealthonline.org.）。

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