干细胞研究人员开发了治疗镰状细胞病的有前途的方法

加州大学洛杉矶分校的干细胞研究人员表示，一种新的干细胞基因治疗方法可以为镰状细胞病(美国最常见的遗传性血液疾病)带来一次性、持久的治疗。

发表在3月2日的杂志上血该研究由加州大学洛杉矶分校再生医学和干细胞研究中心的唐纳德·科恩(Donald Kohn)博士领导，概述了一种纠正缺陷的方法突变基因那个原因镰状细胞病并且首次显示基因校正方法导致正常的产生红细胞。

有镰状细胞病的人出生在其β-珠蛋白基因中的突变导致血液干细胞 - 这在骨髓中制成 - 产生类似新月形或“镰刀”形状的刚性红细胞。这些异常形状的红细胞不会通过血管平滑地移动，导致氧气不足至重要器官。

干细胞基因治疗研究中描述的方法寻求校正β-珠蛋白基因所以骨髓的突变干细胞产生正常的圆形血细胞。该技术使用特殊工程酶，称为锌 - 手指核酸酶，消除突变的遗传密码并用修正β-珠蛋白突变的矫正版本替换它。

研究表明，如果能达到更高水平的矫正，这种方法有可能永久治疗这种疾病。

“这是一个非常令人兴奋的结果，”Kohn博士说，他是儿科和微生物学、免疫学和分子遗传学教授。ob体育开户网址这表明治疗遗传疾病的未来方向将是纠正患者基因密码中的特定突变。由于镰状细胞病是我们了解的第一个基本基因缺陷的人类遗传疾病，而且由于每个镰状细胞患者的β -球蛋白基因都有完全相同的突变，这是这种基因修正方法的一个伟大目标。”

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