在基因组定义的患者子集中，新的候选治疗靶向HCC的关键驱动因素
今天在2015年国际肝脏大会上公布了一种新的候选治疗方法，用于基因组定义的具有异常成纤维细胞生长因子受体4 (FGFR4)通路的肝细胞癌(HCC)患者。BLU-554是一种FGFR4的小分子抑制剂，已被确定为高达30%的HCC患者的潜在治疗选择。在临床前研究中，与其他靶向FGFR家族的激酶相比，该研究药物被证明对FGFR4有效且“选择性非常强”。
FGFR4的配体成纤维细胞生长因子19 (FGF19)的过表达可以促进肝脏肿瘤的形成(在基因工程小鼠中观察到)，这一过程可以通过敲除FGFR4基因来阻止。这表明FGFR4抑制可能是肿瘤具有活跃的FGF19/FGFR4信号轴的HCC患者的有效治疗策略。
研究人员发现BLU-554具有显著的抗肿瘤活性肝癌依赖于FGFR4信号的模型通路在最高剂量下也能很好地耐受。
Blueprint Medicines生物学主任Klaus Hoeflich博士解释说:“HCC是一种需求高度未满足的疾病，目前还没有批准的基因组靶向治疗方法。这些发现支持BLU-554在糖尿病患者临床研究中的研究肝细胞癌由异常的FGFR4信号驱动。通过根据癌症分子谱确定最有可能对治疗有反应的患者，我们希望对HCC患者产生有意义的影响。”
由于HCC患者的治疗选择有限，这些发现提供了新的希望;BLU-554的一期临床试验计划于2015年年中开始。
“大多数人在癌症处于晚期时被诊断为肝细胞癌，前景很差。从诊断开始的中位生存期约为6个月。寻找新的疾病驱动因素治疗方案为病人欧洲肝脏研究协会副秘书长Laurent Castera博士说:“在对抗这种毁灭性疾病方面取得进展至关重要。”
更多信息:第一个选择性FGFR4小分子抑制剂用于激活FGFR4信号通路治疗肝细胞癌，2015年国际肝脏大会。
由欧洲肝脏研究协会提供
引用:在基因组定义的患者子集中，新的候选治疗靶点是HCC的关键驱动因素(2015,4月24日)，检索于2022年6月15日，从//www.puressens.com/news/2015-04-therapeutic-candidate-key-driver-hcc.html
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