研究人员测试治疗可以阻止急性髓系白血病
急性髓系白血病癌症中是一个难题。沼泽骨髓幼稚细胞,人群健康细胞,往往可能带来毁灭性的后果。
但医学研究员在纽约冷泉港实验室使用的一组研究人员已经把注意力集中在他所称的恶性肿瘤的阿基里斯之踵——一个脆弱的“on”开关驱动癌症。博士通过纯粹的偶然事件,克里斯托弗•Vakoc physician-scientist领导研究,发现了一个潜在的治疗,翻转关掉。它还早得很说的方法是否有效。
这tough-to-treat癌症,就像其他顽固的恶性肿瘤,正在研究120英亩的长岛校园里科学家揭露异常基因和暴露以前未知的蛋白通路与癌症有关。Vakoc发现其他与白血病有关的“小分子”,在寻找别人。
早期临床试验关掉的治疗分子”“癌症的开关——广泛称为AML -正在进行中。
白血病和淋巴瘤协会美国,全国领先的病人,倡导组织赞同Vakoc全国和他的团队合作者。说社会没有一个新的治疗方法的疾病超过30年。
周二,Vakoc将被由美国癌症研究协会在其年度会议在费城。在癌症研究中他将获得业绩奖,荣幸获得由其他研究人员已经获得了诺贝尔奖。
“让AML独特”在白血病中,Vakoc说,“是其严重的财产。有人可以从完全健康,活跃自己的骨髓白血病细胞可以克服的。
“有其他白血病慢性和阴燃,但这一疾病的特点是急性的方面,“Vakoc说。
急性髓系白血病危害产生健康的血液供应的能力。公然约70%的病人无法治愈的,和全国每年有10000多人死于AML。
Vakoc暴露了无穷小蛋白质- BRD4 AML的核心是在2010年。手里拿着BRD4, Vakoc找到了他所谓的“制药目标。”
“使用dna技术,我们可以表明,BRD4是一个很棒的目标,代表一个阿基里斯的脚跟在AML,”Vakoc说。
“然而,在早期的这些努力,我们不知道如果一种药物将是可用的实际目标,利用BRD4脆弱性。
“意外地是,论文发表在我们学习BRD4描述第一药物干扰,由哈佛大学的一个化学家。我们立即与他取得了联系,发现,太让我们惊讶的是,他的药物在治疗白血病小鼠健壮的影响。”
几十年来,各类癌症治愈小鼠,但当科学家们扩大了人类的进化树,他们once-wondrous药物未能有效地消除这种疾病。有一个提示的好消息,但是,在人类临床研究。
第一阶段临床试验正在由四个制药公司:Oncoethix,星座,Tensha疗法和葛兰素史克。试验开始在2013年和2014年,Vakoc说。
“这些都是first-in-human剂量递增试验来评估这些化合物的安全,”他说。他估计大约有100人与AML收到实验药物。
Oncoethix已经公布了第一阶段的数据和显示的方法是安全的。研究参与者,Vakoc说,发现白血病细胞“被淘汰和正常的血液恢复生产。”
“这些都是有前途的初步结果,但绝不是结论性的,”他说。“在未来几年内,我们将看到这些药物在第二阶段严格的评估,希望III期临床研究,也许结合其他药物。”
这项研究被白血病和淋巴瘤协会密切关注。
“几乎没有进展的标准治疗AML患者在30多年,“安德里亚·格雷夫协会发言人说。“所以任何新发现让我们离理解的基础导致AML和开发新疗法的目标分子畸变AML病人服务无疑是令人鼓舞的消息,”格雷夫说。
Vakoc对积极的进展癌症进展,冷泉港实验室,也已承诺出台一项历史性的协议,将其开创性研究病人的床边呆在北方Shore-Long岛犹太人的卫生系统。
该协议是1.2亿美元的合作涉及临床试验的发展和多种癌症的治疗策略基于实验室的最有前途的调查。
无论是机构尚未宣布审判将是第一批向北Shore-LIJ病人。积极形式的乳腺癌的临床研究合作协议宣布之前进行。
癌症专家机构都紧盯着靶向治疗的发展。这些药物在特定分子机制-弱点在癌症细胞,如分子被称为BRD4,被Vakoc作为靶心在AML的目标。
“传统上,我们有治疗癌症通过干扰细胞分裂的机制,”乔治Raptis博士说,副总统成功湖的北岸的癌症研究所指化疗。他形容化疗不加区别的——杀死癌细胞但经常严厉的健康的。
“癌症细胞分裂迅速,更适合被这些药物摧毁了,”他说的化疗。“但越来越对癌症在分子和基因水平的理解,我们现在能够找到不是一个而是很多阿基里斯的脚跟。”
Raptis说,希望获得更精确治疗各种癌症通过转化医学实验室,把学到的东西直接给病人。
Raptis描述冷泉港实验室的研究人员在并行任务——寻找特定的漏洞癌症细胞同时这些网站寻找药物的攻击。
Vakoc的调查是许多癌症进行研究实验室之一,坐落在丘陵和深深乔木校园俯瞰港口。实验室今年庆祝建党125周年。
大卫·Tuveson博士正在研究胰腺癌和工作在一个可能的诊断这种疾病。博士Raffaella Sordella是深入研究耐药肺癌的原因癌症。
去年,博士Mikala Egeblad赢得了令人垂涎的250万美元乳腺癌研究从国防部奖。另一个乳腺癌博士研究员尼古拉斯·唐克斯在积极探索耐药性形式的疾病。
“我们所做的是在替代策略,一些行业不做的事情,”唐克斯说。
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