新瓦尔登斯特罗姆的药物显示持续疗效为两年

达纳法伯癌症研究所(Dana-Farber cancer Institute)的研究人员报告称，一项临床试验的最新结果显示，瓦尔登斯特罗姆(Waldenstrom)巨球蛋白血症(Macroglobulinemia)的新批准药物伊布替尼(ibrutinib)继续控制这种罕见的血癌，95%的患者存活两年。

治疗19个月后的中位总有效率为91%治疗69%的患者在开始治疗两年后癌症没有恶化。当癌症确实进展时，它开始于开始治疗后9.6个月的中位时间。结果报告在新英格兰医学杂志。

美国食品和药物管理局(fda)今年1月批准伊布替尼(ibrutinib)作为瓦尔登斯特伦淋巴瘤(Waldenstrom’s)的首个也是唯一的治疗药物。瓦尔登斯特伦淋巴瘤是一种罕见的淋巴瘤，每年在美国约有1500人感染。

“这些发现预示着一个新时代治疗Waldenstrom巨球蛋白血,并展示如何基因组测序可以导致癌症突变的发现,可以专门新疗法的目标,”第一作者史蒂文Treon说,医学博士,主任Bing dana - farber Waldenstrom巨球蛋白血的中心。

这种疾病是由淋巴细胞异常引起的骨髓导致它们过度产生IgM——一种使血液变稠的免疫球蛋白蛋白;患者可能会出现出血、头晕、头痛、体重减轻、擦伤和神经损伤。

Ibrutinib由Pharmacyclics, Inc.和詹森制药公司(Janssen Pharmaceuticals)以“Imbruvica”为名销售癌症通过靶向涉及布鲁顿酪氨酸激酶蛋白的途径。本研究中的反应率是指血液中IgM降低的程度。

Waldenstrom’s是由已知的MYD88和CXCR4基因突变驱动的，这两种基因都是由Treon实验室发现的，这也表明MYD88突变触发了Bruton’s的异常活动酪氨酸激酶。

该试验包括63名患者，他们之前至少接受过一次治疗。他们每天服用伊布替尼作为口服药物，直到病情恶化或出现不可接受的毒性作用。

研究发现，接受药物后，血液中IgM水平从每分升3520毫克下降到每分升880毫克;血红蛋白中位水平从每分升10.5 g增加到13.8 g，骨髓受累从60%减少到25%。

如果在病人体内检测到基因突变，那么药物的作用受到了哪些基因突变的影响。癌症细胞。最高的应答率是在MYD88但没有CXCR4突变的患者中;其次是同时携带MYD88和CXCR4突变的癌症患者，其次是两种突变都不存在的患者。

与治疗相关的不良事件包括低白细胞和血小板计数、出血和房颤病人有心律失常病史的人。

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