新的药物组合可以提高蛋白质的功能潜在的囊性纤维化

一种新型联合用药有潜力的目标和恢复缺陷蛋白潜在的囊性纤维化(CF),据两位III期临床试验在187年进行医疗中心在世界各地,包括约翰·霍普金斯。

药物ivacaftor,结合一个实验性的药物称为lumacaftor,导致适度改善肺功能,但显著减少肺部感染需要住院治疗和抗生素。这些研究结果发表在5月17日的新英格兰医学杂志》上。药物组合是针对12,人有两个副本最常见的CF突变,称为F508del。

“这是CF社区多年来一直想做的,自从1989年发现的基因导致CF,“高级研究作者迈克尔·p·博伊尔说,医学博士约翰霍普金斯大学的医学副教授,副总裁治疗囊性纤维化基金会的发展。“这并不是治愈的方法,但它是第一个治疗目标的根本原因最常见的CF。正在进行的试验已经在进行,测试更大版本的这些药物。”

通常,CFTR蛋白检测控制盐和水平衡细胞肺部。CF患者,雌性生殖道有缺陷,导致肺部和粘液积聚肺部感染。Ivacaftor已经发现恢复雌性生殖道功能,但只在4%的CF患者的一小群位于细胞表面的蛋白质。Lumacaftor帮助带来的蛋白质细胞表面在最常见的CF, ivacaftor可以帮助恢复。

在临床试验叫做交通和运输,1108 CF患者被随机分配接受lumacaftor在600毫克和400毫克,一天两次,ivacaftor 250毫克,一天两次,或安慰剂,为六个月。“六个月后,有明显的好处”在活跃的药物服用,博伊尔说。

在这两项研究、残的肺功能,提高了平均2.6到4百分点参与者采取积极的药物。被认为是温和改善,这是早在15天,继续观察整个研究。接受积极的药物的病人也有减少30 - 39%的速度肺急性加重,这被认为是统计学意义,以及数量显著减少61%,需要住院治疗的急性加重和56%减少发作需要静脉注射抗生素。有些病人还可以增加体重和身体质量指数有显著提高。

严重不良事件报告了23%的参与者将活性药物,最常见的感染性肺恶化,但少比服用安慰剂。大多数的不良事件轻度至中度和报道包括呼吸短促和胸闷。

药物的制造商,顶点医药、提交新药申请批准的联合治疗,去年11月美国食品和药物管理局。决定预计今年夏天,博伊尔说。