与常见的囊性纤维化药物组合可以帮助人们

两种药物的组合表明承诺对改善患者的健康最常见的不可治愈的肺病称为囊性纤维化,研究人员周日表示。

患者两medications-lumacaftor ivacaftor-saw“重大”收益的能力和更少的呼吸肺部感染比服用安慰剂,根据两个国际发表的临床试验的结果新英格兰医学杂志》上。

的随机对照试验包括1108人,12岁以上,治疗6个月。

“这些开创性的研究成果将有利于大约15000病人仅在美国,”苏珊娜McColley说,该研究的作者之一,儿科教授西北大学范伯格医学院的。ob体育开户网址

大约有75000人在欧洲,北美和澳大利亚遭受囊性纤维化,这是造成的基因突变。

虽然有不同的基因突变与疾病,最常见的是当人们有两个副本的F508del突变,这是在大约一半的CF患者。

这种疾病导致身体过度生产厚粘液导致慢性肺部感染和胰腺的问题。

中位数,或中点,F508del突变患者生存率的预测是37年在美国。

Kalydeco Ivacaftor,品牌名称,在2012年成为第一个药物的批准后,美国食品和药物管理局的研究显示它帮助改善人们的健康更罕见的基因突变影响大约百分之四的患者的CF。

其他药物的组合,lumacaftor,也是由顶点药品,尚未得到监管机构的批准。

顶点本周早些时候宣布,美国食品药品监督管理局的顾问团第四节投票通过联合用药,Orkambi的品牌名称。

最终决定由美国食品和药物管理局预计7月5日。

而改进的病人服用这两种药物在一起没有那么戏剧性与前面的试验Kalydeco独自在CF的罕见形式,研究人员说,调整个别病人的剂量和观察潜在的有害的药物相互作用可能导致在未来更好的收益。

研究人员还需要更多的长期数据来确定药物作用的效果。

“然而,这是有效治疗囊肿性纤维化的开始与最常见的突变形式有关,”戴维斯说,帕梅拉的社论,俄亥俄州克利夫兰凯斯西储大学医学院。

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