靶向药物可以“减轻”骨髓纤维化的痛苦

梅奥诊所的一名研究人员说，使用靶向药物pacritinib可以显著减轻晚期骨髓纤维化患者的症状和负担。具体来说，pacritinib大大减少了超过20%的患者的严重脾脏肿大(晚期骨髓纤维化的典型特征)，并减轻了超过46%的患者的衰弱性副作用。

研究人员进一步发现，pacritinib可以安全地用于患有骨髓纤维化血小板减少症是一种血小板减少会危及生命并导致致命出血的疾病。目前唯一批准的骨髓纤维化治疗——鲁索利替尼不推荐用于严重血小板减少症患者。

Ruben a . Mesa医学博士，亚利桑那州梅奥诊所血液学和肿瘤学主席，将在芝加哥举行的2015年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上发布这些结果。

梅萨说:“使用pacritinib可以减轻这种癌症引起的负担和痛苦。”对于许多使用pacritinib的患者来说，pacritinib是一种非常好的药物。该药剂明显优于其他药物治疗。

他补充说:“现在就知道pacritinib是否对生存率有影响还为时过早，但这显然是我们的预期。”

梅奥医院的研究人员也参与了II期临床试验，该试验发现pacritinib在治疗这种疾病方面有显著的益处。

骨髓纤维化是一种慢性骨髓疾病，可导致血细胞计数降低、骨髓瘢痕、严重症状和脾脏肿大。Mesa说，骨髓纤维化可能会威胁患者的生命，因为这种疾病会导致虚弱和/或发展为急性白血病。

骨髓纤维化是骨髓增生性肿瘤(MPNs)的三种血癌之一，在美国约有35万人患有MPN，他说。

在这项研究中，327例原发性和继发性骨髓纤维化患者中有三分之二的患者接受了pacritinib治疗。另外三分之一的患者接受了最佳治疗(BAT)，但如果他们的癌症基本上没有反应，就可以转而使用pacritinib。BAT是由患者的医生选择的，但不包括ruxolitinib，因为许多患者由于现有的血小板减少症不符合使用它的条件。

Pacritinib是一种口服药物，被称为JAK2/FLT3抑制剂。JAK2是一种蛋白质，在血细胞中起着开关生长开关的作用。

“患者体内的JAK2通路异常开启，从而导致了这种慢性白血病。”梅萨说:“这种药物会关闭这个开关。”

研究人员发现，该研究的中期治疗持续时间为16个多月，到6个月时，接受pacritinib治疗的可评估患者的脾脏大小减少了25%，而BAT组为6%。几乎80%的BAT患者转而使用pacritinib, 21%的pacritinib患者的脾脏体积减少了35%或更多。接受pacritinib治疗的患者中有46%的癌症症状减轻，而接受BAT治疗的患者中只有9%的癌症症状减轻。

研究人员还发现，25%的病人在试验开始时需要输血的人能够停止输血。

梅萨说，这是一个非常有利的观察结果。

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