雄心勃勃的研究项目试验对运动神经元疾病的新疗法有希望

谢菲尔德大学的翻译神经科学研究院的研究人员参与了一个雄心勃勃的欧洲研究项目，旨在为运动神经元疾病（MND）寻找新的处理。

这项国际领先的学术研究团队的合作旨在确定一种分子(白细胞介素2)的治疗潜力，这种分子(白细胞介素2)自然存在于我们的身体中，有助于调节我们的免疫系统和炎症，导致MND运动神经元损伤。

目前，一种低剂量的分子，白细胞介素-2 (IL-2)，正在开发治疗影响免疫系统的病症，包括糖尿病，关节炎，肝病以及用干细胞治疗白血病和其他癌症的并发症。

虽然IL-2已经在高剂量使用多年来治疗癌症时，但它更安全 - 但仍然有效 - 当在这些免疫紊乱中低剂量使用时，它可以抑制有害免疫应答。

“我们的主要目标是在治疗MND方面取得突破，通过使用低剂量的IL-2显著减缓疾病的进展，”法国尼姆大学医院的Gilbert Bensimon博士说，他是肌萎缩性侧索硬化(MIROCALS)免疫应答和结果修改项目的负责人。

迄今为止，只有一种药物——利鲁唑——被证明可以减缓MND的进展，但它对患者生活质量的影响微乎其微。许多其他药物都经过了测试，但都失败了。

奈杰尔·伦（Nigel Leige教授，Congical And Sussex Medical School的临床试验）联合主任和首席研究员表示：“我们很高兴与在该项目的生物标志物发育，免疫学，遗传和基因表达中与世界领先的研究群体合作。这种合作将使我们研究可能影响MND的许多因素。一起参加，这些分析应允许我们“个人识别”对在研究期间可能揭示的治疗的回应。“

今年5月，根据欧盟地平线2020计划，MIROCALS获得了欧盟委员会研究和创新总司598万欧元的奖励。法国卫生部倩倩院研究方案(PHRC)向临床中心提供了额外支助，联合王国的MND协会正在考虑提供支助。

Mirocals研究的其他新颖特征包括：

• 纳入“生物标志物”监测疾病的活动，国家免疫系统，以及它们对低剂量IL-2的反应
• 包含新诊断患有MND的人。这意味着研究人员可以监测从疾病演变中的早期阶段的治疗，并最大限度地检测低剂量IL-2的益处
• 研究复杂的遗传因子，可能有助于用瑞洛唑和/或低剂量IL-2治疗响应。

项目规划将于今年9月开始，研究人员将于2016年9月招募第一个患者进入审判。他们的目标是在2019年完成研究。与此同时，该团队正在致力于Mirocals的基本基础，包括一个小型法国的试点研究。

Leigh教授补充说:“除了开发一种新的治疗MND的方法之外，MIROCALS还旨在为临床试验提供一种新方法，以打破开发包括MND、痴呆和帕金森病在内的进行性疾病的新治疗方法的僵局。

Pamela Shaw教授，Sitran总监和参与本研究的主要调查员之一表示：“这是一个非常令人兴奋的实验医学研究，涉及欧洲巨大的MND研究领先的欧洲中心。我们不仅可以调查白细胞介素-2是否减慢了通过修饰神经系统内的炎症反应的疾病课程，但我们也将在Sitran Laboratories中调查，在由Janine Kirby博士，Biomarkers领导的工作包中，将在早期阶段告诉我们治疗是有益，是否所有患者或特定的亚组都会产生积极的反应。我们非常幸运，从欧盟地平线2020计划和MND协会中获得对该计划的资金支持，并在一个非常严格的赠款资金竞争中获得资金支持。“

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