研究指出治疗亨廷顿氏病的药物靶点

亨廷顿的疾病袭击了控制运动的大脑的一部分，摧毁了毒性拦阻的神经，但却留下了其他部分相对毫伤害。

斯克里普斯研究所(TSRI)佛罗里达校区的科学家们已经确定，一种被称为“Rhes”的激活蛋白在起作用举足轻重的作用在将亨廷顿在纹状体中的毒性聚焦在纹章中，这是一种控制的小部分身体运动并且可能涉及其他认知功能，例如工作记忆。

研究负责人、TSRI助理教授Srinivasa Subramaniam说:“我们的研究明确证实了rhs在亨廷顿氏病中的作用。”“我们的下一步应该是开发抑制其作用的药物。”

该研究最近在网上发表，先于杂志印刷疾病神经生物学。

在早期的研究中，Subramaniam和他的同事们表明，狭窄在亨廷顿蛋白中的一系列重复（以其与亨廷顿疾病的关系命名），增加神经元的死亡。新的研究表明，删去卷曲显着降低了疾病的动物模型中的行为问题。

此外，该研究进一步采取了研究，揭示了将钻孔添加到小脑中的影响，通常在亨廷顿通常不受影响。

值得注意的是，注射了Rhes的亨廷顿病动物经历了运动问题的恶化，包括失去平衡和协调。Subramaniam和他的同事们还在小脑中发现了损伤和受损的神经元，证实了rhs足以促进毒性，并表明如果rhs过度表达，即使是那些通常不受损害的大脑区域也会变得脆弱。

Subramaniam说:“也许从这项研究中出现的最大问题是，rhs是否是治疗亨廷顿舞蹈症的良好药物靶点。”“简短的回答是‘是的’。破坏rhs的药物可以减轻亨廷顿氏病的病理和运动症状。”

“许多亨廷顿的疾病患者会体验精神病有关的问题，如抑郁和焦虑，”研究的第一个作者和亚拉马尼亚州实验室的成员“。“但是目前尚不清楚他们是疾病的原因或后果。我们认为，通过瞄准卷，我们可能会阻止亨廷顿的启动，我们预测也能负担与精神病有关的问题。”

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