研究证明了亨廷顿的疾病蛋白质如何从细胞传播到细胞
通过鉴定脊柱流体,如何从细胞到细胞,UC Irvine科学家和同事的亨廷顿疾病的特征突变蛋白创造了一种快速准确地跟踪这些神经元损伤化合物的存在和增殖的新方法 - 这一发现可能加速的发现新药的发展治疗这种无法治愈疾病。
研究人员补充说,这些突变蛋白的细胞 - 细胞“播种”属性似乎是临界部分疾病进展。他们的发现还推动了一种新的药物发现方法:停止播种化合物的细胞转移。研究结果在线出现分子精神病学。
亨廷顿的疾病是遗传基因,严重神经变性障碍导致渐进式电机,认知和精神障碍,最终死亡。对于亨廷顿没有有效的治疗方法,类似的许多神经退行性疾病 - 以错误折叠突变蛋白的积累进行了干扰脑功能的特征。
作为其研究的一部分,研究人员介绍了一种新的筛查试验,可测量在脑脊液中的突变亨廷顿蛋白播种,这可以通过简单的程序获得。该测定区分症状亨廷顿的疾病受试者 - 尚未播种活性 - 来自基因携带者尚未显示出症状的植物 - 患者较低的播种活性。来自非高清个体的流体样品不会表现出这种播种性能。
“确定治疗是否改变了亨廷顿或阿尔茨海默氏症等多年临床观察等神经变性疾病的过程,”学习领袖史蒂文Potkin,UCI精神病学和人类行为教授。“这种反映病理过程的测定可以在更快地发展有效治疗方面发挥关键作用。阻断细胞对细胞播种过程本身可能会成为一个有效待遇战略。”
评估药物是否可防止播种率比纵向评估症状更快,从UCI记忆障碍和神经系统疾病研究所(UCI Mind)中的副研究员添加了研究联合领导者Zhiqun Tan。播种测量还可以帮助确定新疗法的最佳剂量。此外,测量错误折叠蛋白质的播种性能可能证明是在制定其他其他人的新治疗中神经退行性疾病,例如阿尔茨海默,als和帕金森。
UCI是亨廷顿疾病和其他相关神经退行性疾病研究的领先中心。它的科学家帮助了解底层高清潜在的机制,并积极追求创造新的疗法。
今年早些时候,学习促销员Leslie Thompson of UCI的Sue&Bill总干细胞研究中心和UCI介绍从加州再生医学研究所获得了500万美元的批准,以便继续她的CILM资助的努力,为亨廷顿疾病发展干细胞治疗。在该项目中,汤普森和她的同事计划创建使用人胚胎干细胞的治疗,可在临床试验中进行评估。
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