fresolimumab治疗系统性硬化症患者后皮肤迅速改善
系统性硬化症(SSc)(也称为硬皮病)患者全身皮肤瘢痕的重大治疗突破可能很快就会为大约30万患有这种疾病的美国人提供治疗。目前尚无治疗方法。
波士顿大学医学院(BUSM)的研究人员对15名SSc患者进行了研究，这些患者接受了一剂或两剂fresolimumab的治疗，fresolimumab是一种新的、未经批准的药物疗法，针对的是体内一种被称为tgf - β的化学介质。经过七周的治疗后，研究人员检查了对皮肤疤痕和皮肤分子标记表达的影响。在临床和分子评估中，这些患者显示出皮肤瘢痕的显著减少。
研究人员发现，tgf - β在SSc患者的皮肤瘢痕形成中起着关键作用。尽管tgf - β长期以来一直被认为是造成疤痕的原因，但这是第一次明确表明它对人类的影响的临床研究。这项研究发表在《美国科学》杂志的网络版上临床研究杂志．
SSc是慢性的结缔组织病一般归为自身免疫性风湿病之一。这种病可能会影响结缔组织在身体的许多部位，包括皮肤，食道，胃肠道(胃和肠)，肺，肾，心脏和其他内脏器官。它还会影响血管、肌肉和关节。受累器官的组织变得坚硬和纤维状，导致它们的功能效率降低。
“我们的研究表明，tgf - β在糖尿病患者的皮肤瘢痕形成中起着关键作用系统性硬化病通讯作者Robert Lafyatis解释道，他是BUSM医学教授兼BU硬皮病研究翻译中心主任。“我们的研究结果强烈表明，靶向tgf - β在这些患者中会被阻断皮肤疤痕。”
根据研究人员的说法，tgf - β可以阻断瘢痕形成，这可能为许多疾病中常见的瘢痕介导的器官功能障碍提供了一个主要的治疗进展，包括特发性或辐射诱导的肺纤维化，病毒或毒素引起的肝纤维化，糖尿病和其他不常见的肾脏疾病引起的肾纤维化，以及心脏病发作后和心力衰竭期间发生的心脏纤维化。
一项更大规模的研究用安慰剂治疗了病人需要证实这些结果。
