在实验室培养的胆管上测试囊性纤维化治疗

一种实验性的囊性纤维化药物已被证明可以预防这种疾病对肝脏的损害，这要归功于科学家们在实验室里培育出的微型胆管。

首次，由来自剑桥威康信托医学研究委员会干细胞研究所和威康信托桑格研究所的科学家领导的研究人员使用ob欧宝直播nba干细胞在实验室里生长功能齐全的三维胆管。胆管起着肝脏废物处理系统的作用，三分之一的成人和70%的儿童的肝移植与胆管功能障碍有关。

研究人员使用了实验室生长的微型胆管，以测试胆道疾病的新药物，导致VX809的发现 - 最初旨在治疗效果的实验性化合物囊性纤维化在肺中 - 可以是第一种治疗剂，以防止损伤囊性纤维化导致肝脏和胆管。

来自威康信托基金会医学研究委员会干细胞研究所和MRC-Sparks肝病临床研究员的第一作者Fotios Sampazioob欧宝直播nbatis博士说:“治疗胆管疾病引起的肝脏并发症构成了一个重大挑战——唯一的治疗选择往往是肝移植。我们很高兴发现了一种新的实验性药物，它可以防止囊肿性纤维化(欧洲最常见的遗传性疾病之一)患者接受治疗肝移植这是一个改变生活的重大手术。但是，这种疗法在推荐给患者之前还需要进行临床试验。”

到目前为止，已经没有办法产生大量全功能的胆管，在实验室中模仿疾病，这限制了我们对胆道障碍的理解并限制了新药的发展。使用他们的胆管复制品研究人员复制了两种胆管疾病的关键特征 - 多囊肝病和Alagille综合征 - 并测试了额外药物的影响，如奥雷德雷德。

Ludovic Vallier教授是维康信托-医学研究委员会干细胞研究所和桑格研究所的首席研究员和通讯作者，他说:“我们的系统的药物应用特别重要，因为我们没有很多这种类型的人体样本可以用于研究。”ob欧宝直播nba这个系统可以为识别新的治疗药物提供一个独特的资源。”

汉诺拉斯博士霍尔博士来自Wellcome Trust-Medical Research South Sheg Cellob欧宝直播nba Institute的高级作者，说：“我们产生的胆管电池代表了一个宝贵的工具，不仅可以了解健康的胆管如何发展和功能，而且还了解如何患病胆管表现得和它们如何应对治疗治疗。该平台开辟了培养复杂肝病的可能性，并且肯定会在未来的了解胆道疾病。“

为了证明他们生长的细胞实际上是形成胆管，研究人员寻找细胞的特征标记和功能。然后他们将这些细胞的签名与来自人类捐赠者的人进行比较，发现它们几乎相同。

Paul Colville-Nash博士，STEM CELL，发育生物学和再生医学的计划经理说：“在这项工作中制定的方法将实现广泛的工作，从了解器官如何发展和发展到更大的理解疾病和测试新药。这项工作也可能有一天导致运作备用肝零件种植以取代受损区域。“

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