基因疗法给感光细胞长期保护

英国和美国的科学家之间的合作表明,基因治疗可以提供终身保护感光感光细胞负责彩色视觉在老鼠模型中最常见的遗传障碍。

结果发表在《华尔街日报》分子治疗证明保存细胞能够推动视觉指导的行为,即使在后期的条件,尽管变得不那么敏感。

这些发现意义重大,因为他们打开一个新的研究,以防止在色素性视网膜炎和神经细胞的死亡年龄相关性黄斑变性。他们也可能有更广泛的应用神经退行性疾病如肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)。

罗伯特?麦克拉伦教授领导的研究是牛津大学纳菲尔德眼科实验室和资助在英国主要由争取,配加威康信托基金会的支持下,健康基金会、英国医学研究理事会,爱丁堡皇家外科学院,牛津大学干细胞研究所和NIHR眼科(Moorfields)和牛津大学生物医学研究中心。ob欧宝直播nba

4000人中就有1名患有视网膜色素变性(RP),症状通常出现在10岁和30之间。夜视和周边视觉先走,感光细胞活跃在低光——“棒”——开始退化。最终条件影响“锥”——光感受器负责中央、详细,彩色视觉。

当前的研究观察小鼠模型色素性视网膜炎的老鼠缺乏视紫红质-杆光感受器的主要色素。岁后4周-杆变性正在和锥受到影响之前,老鼠给病毒修改生产人类睫状神经营养因子(据)蛋白在视网膜上。

据前面展示的是一种化合物,防止感光细胞和视网膜神经节细胞的损失。但是它的使用作为一个潜在的治疗已经因为担心毒性问题。独特的方法在本研究使用鼠标的荧光绿锥光感受器可以计算通过修改检眼镜检查视网膜的生活在不同的时间点过程中退化。这使得准确滴定的基因治疗剂量最小化任何毒性作用。

治疗了一只眼睛,而盐水作为控制给另一只眼睛。在8周,非侵入性成像显示类似数量的锥在所有处理和未经处理的眼睛。然而,视锥细胞的数量迅速减少,在低剂量的实验的时间进程和控制眼睛,达到0周24。

真正有趣的是,与以往相比,据研究,该研究小组能够显示保存锥被使用行为测试和功能成像视觉皮层的血流量。

下一代测序在30周之前显示一组基因与视网膜疾病活跃在大剂量高达89倍的眼睛是比控制。多个基因通常活跃在视网膜也发现不活跃在中期和高剂量的眼睛。

“我们的结果在小鼠模型的色素性视网膜炎清楚显示,据治疗既能提供终身保护锥体光感受器和保存有用视力。虽然仍有很多了解,例如在锥棒的角色保护对人类视网膜解剖和翻译,这是一个非常有前途的研究中,“MacLaren说,纳菲尔德眼科教授实验室眼科。

“我们已经知道从临床试验旨在防止肌萎缩性侧索硬化症,高剂量的全身治疗运动神经元损失据导致太多的不良反应患者被容忍。然而,我们的研究结果表明,直接增加类的基因调节的活动在我们的大剂量据集团有可能提供一种新颖的、有针对性的治疗色素性视网膜炎和神经退行性疾病。”

德洛丽丝米康罗伊博士的研究主任争取,说:

“最令人兴奋的前景对这些结果之一是,据治疗能够保护视力虽然杆退化开始了。这是一个首要任务的人继承和进步的眼睛等条件色素性视网膜炎和AMD。对于任何新的研究仍有很长的路要走在任何治疗可能达到诊所之前,但它肯定可能向前看,看到会有一天我们可以防止视力丧失与复杂的基因参与。”

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