干细胞基因疗法有望消除艾滋病毒感染
加州大学洛杉矶分校的伊莱和埃迪·布罗德再生医学和干细胞研究中心的科学家们离设计一种工具又近了一步，这种工具有一天可以武装身体的免疫系统来对抗艾滋病毒并取得胜利。这项新技术利用干细胞的再生能力来产生对病毒的免疫反应。
研究结果发表在今天的杂志上分子治疗．
该研究的主要作者、布罗德干细胞研究中心(Broad Stem Cell Research Center)成员斯科特·基奇(Scott Kitchen)说:“我们希望这种方法有一天能让艾滋病毒阳性的人减少甚至停止他们目前的艾滋病毒药物治疗方案，并将病毒从体内完全清除。”“我们也认为这种方法可能扩展到其他疾病。”凯奇还是加州大学洛杉矶分校艾滋病研究所的成员，也是加州大学洛杉矶分校大卫·格芬医学院血液学和肿瘤学部门的医学副教授。
凯奇和他的同事是第一个报道在造血过程中使用嵌合抗原受体(CAR)的工程分子的人干细胞．造血干细胞能够转变成任何类型的血细胞，包括T细胞、造血干细胞白细胞它们是免疫系统的核心。在健康的免疫系统中，T细胞通常可以清除体内的病毒或细菌感染。但是HIV病毒太强，突变太快，T细胞无法对抗病毒。
研究人员在实验室中将CAR基因插入造血干细胞中。CAR是一种由两部分组成的识别抗原的受体，经改造后由T细胞携带，引导它们定位并杀死hiv感染细胞。的CAR-modified血液干细胞然后被移植到感染艾滋病毒的老鼠体内，这些老鼠经过了人类免疫系统的基因工程。(因此，艾滋病毒感染会导致与人类相似的疾病。)
研究人员发现，携带car的血液干细胞成功转化为功能性T细胞，可以杀死小鼠体内的hiv感染细胞。其结果是艾滋病毒水平下降了80%到95%。
这些发现有力地表明，基于干细胞的CAR基因疗法可能是治疗人类慢性HIV感染的一种可行和有效的治疗方法。
艾滋病毒是世界上主要的传染病杀手，自20世纪80年代初首次被发现以来，已在全世界造成大约4000万人死亡。一旦艾滋病毒侵入人体，它的目标是免疫细胞利用T细胞的机制来复制自身并在体内扩散。这会杀死T细胞，削弱免疫系统，以至于身体甚至不能抵抗简单的感染。某些药物有助于抑制病毒，但自从人类免疫系统无法将病毒从体内清除，艾滋病毒感染者终生携带病毒。
加州大学洛杉矶分校大卫·格芬医学院医学、微生物学、免疫学和分子遗传学教授杰罗姆·扎克(Jerome Zack)是这项研究的合著者之一，他说:“尽管对艾滋病毒的科学认识有所提高，现有药物也能更好地预防和治疗，但3500万艾滋病毒感染者中的大多数人，以及数百万处于感染风险的人，无法获得足够的预防和治疗，而且仍然没有实际的治愈方法。”“通过CAR的方法，我们的目标是改变这种情况。”扎克是加州大学洛杉矶分校艾滋病研究所的联合主任，隶属于加州大学洛杉矶分校的琼森综合癌症中心，也是布罗德干细胞研究中心的成员。
凯奇和扎克之前的研究在其他T细胞受体上也证明了类似的结果，尽管已知艾滋病毒可能会从这些受体变异。在以前的临床研究中使用的T细胞受体的另一个缺点是，它们不能普遍用于患者，因为它们必须与患者单独匹配——就像器官与移植接受者匹配一样。
基钦说，CAR方法更灵活，也可能更有效，因为理论上它可以用于任何人。如果进一步的测试继续显示出希望，研究人员希望基于他们的方法的治疗可以在5到10年内进行人体临床试验。
嵌合抗原受体方法仅用于临床前试验，尚未在人体中进行测试，也未被美国食品和药物管理局批准用于人体。
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