新的干细胞研究揭示了脊肌萎缩的原因

伦敦大学皇家霍洛威高级基因和细胞治疗实验室的新研究使用了先进的干细胞技术来更好地理解为什么某些细胞比其他细胞更容易在脊肌萎缩中退化。

脊髓性肌萎缩症是一种毁灭性的遗传疾病，是婴儿时期最大的遗传杀手。

来自生物科学学院的Rafael Yáñez博士和他的团队使用了诱导多能干细胞(iPSCs)，这种干细胞是通过在实验室中用化学物质和基因处理来自皮肤活检、毛囊或几乎身体的任何部位的细胞而产生的。然后，这些诱导多能干细胞被“重新编程”，强迫形成运动神经元，即来自脊髓的控制运动和呼吸的细胞。

研究人员发现，在分化过程中(细胞从干细胞变成最终形状)，运动神经元中的两种关键蛋白质发生了显著变化，这可以解释为什么这些细胞更容易退化脊髓性肌肉萎缩症。

这些发现现在可以用于检测诱导多能干细胞和运动神经元的治疗方法。

Rafael博士Yáñez说:“我们观察到SMN和pl3蛋白在诱导分化过程中逐渐减少多能干细胞对于运动神经元，类似于一些动物的报道和一些有争议的数据来自人类的发展。这些变化可能会强化运动神经元脊髓性肌肉萎缩。我们现在将调查这些变化的原因，更重要的是，考虑到这些蛋白质的变化，推进我们的新疗法的研究。研究还表明，我们正在尽可能减少对动物实验的依赖，因为这些干细胞现在允许生产人类细胞这不能直接从患者身上获得，我们可以在实验室培养皿中研究细胞。”

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