治疗可以减少症状综合征导致极端的感光度
一种新型合成激素,使某些皮肤细胞产生更多的黑色素显著增加红血球生成的患者无痛暴露于日光protoporphyria,一种罕见的遗传性疾病,导致阳光照射后几分钟内疼痛无比。两三期试验,进行了在欧洲和美国伊坎在西奈山医学院的研究人员和其他六个美国网站,显示,没有痛苦的时间在阳光下的时间和生活质量明显提高了治疗afamelanotide,小说一种促黑激素的合成版本。这项研究结果发表在7月2号的新英格兰医学杂志》上。
”病人在世界范围内,躲避太阳,以免使人衰弱的疼痛都是一个不争的事实,第一次我们有一个有效的治疗对于那些患有这种特定的卟啉症,”主要研究作者说Manisha Balwani,医学遗传学和基因组学科学和医学副教授伊坎医学院。
红血球生成的症状通常protoporphyria常常首先出现在童年早期。病人经历严重,疼痛会燃烧的手和脸,阳光照射,其次是肿胀和发红。可以是钻心的疼痛,通常不缓解疼痛的药物。一旦病人学会识别早期症状包括刺痛,燃烧,瘙痒,他们进一步避免日晒,他们的日常活动有重要影响,事业和生活质量。
“数据从这两个在欧洲和美国进行III期试验支持这部小说photo-protective药物的有效性,提供病人时候药物已通过欧洲药品一家机会来执行他们的日常功能没有阳光照射引起的疼痛,”罗伯特·j·Desnick说,博士,医学博士,美国试验的主要研究者和院长遗传与基因组医学,伊坎医学院。
西奈山和在欧盟的研究人员进行了两个多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验包含afamelanotide皮下植入物。研究者随机选取了74名患者在欧盟(eu)和94年在美国获得afamelanotide或安慰剂植入每60天。类型和持续时间阳光照射、数量和严重性的光毒性的反应和不良事件记录在研究时期。生活质量评估与验证问卷的使用。主要疗效终点是直接接触阳光的时间没有痛苦。
在美国和欧洲的研究中,没有痛苦的持续时间在阳光afamelanotide组显著延长。在欧洲研究,光毒性的反应在afamelanotide组显著降低。在两个试验中,生活质量的改善与afamelanotide疗法。大多是温和和不良事件与研究药物无关。
