工程凝血蛋白在最常见的遗传性出血障碍中停止出血

根据III期试验的结果，已被证明是有助于控制患者严重的冯维尔布朗疾病（VW疾病）中的患者患有严重的冯维尔氏菌病（VW疾病）的蛋白质。学习数据今天在线发布血液，美国血液学学会杂志

当血管损坏时，称为von Willebrand因子（VWF）的蛋白质有助于通过将形成凝块的血小板引导到损伤来阻止出血。VWF用作“胶水”，有助于血小板粘在伤口上。大约1％的一般人群缺乏足够数量的全运作VWF。这导致VW疾病，其特征在于过度且经常难以治疗出血。

虽然一些患有VW疾病的患者有轻度或没有症状，但其他患者具有更严重的疾病形式，可能难以治疗。直到最近，患有严重的VW疾病的个体中出血的发作被纯化的VWF处理，其与因子VIII（FVIII）组合循环，另一个凝血蛋白。虽然这种处理方法往往是有效的，主要缺点是VWF从血浆中纯化，这具有将患者引入血腥污染物的可能性。

寻求更具针对性的VW疾病治疗，没有与血液衍生产品相关的缺点，调查人员设计了一种表达VWF基因的细胞系，以产生一致的高活性重组VWF（RVWF）。初步研究后，调查人员注册了49名患者，该患者在第III期审判期间在过去12个月内获得至少一个严重的VW疾病相关的病毒，以评估RVWF的疗效和安全性。患者被随机分配给四个治疗臂中的一个。为了观察RVWF以不同剂量和不同的治疗情景，研究人员单独或用工程化FVIII（RFVIII）给予患者50 IU / KG或80 IU / KG体重。大多数患者在研究中受到40-60 IU RVWF / kg的常规出血发作，高达80 IU / kg的主要出血。

确认过去研究的结果，RVWF的活性与rFVIII相同。调查人员观察到接受RVWF的患者在自然产生的FVIII中经历了快速增加。事实上，在输注后六小时内，患者生产足够的蛋白质进行适当的凝血。这种反应通过输液后72小时持续，这表明接受RVWF的患者不太可能需要额外的RFVIII输液。

VW疾病专家还评定了重组产品的能力，控制出血的能力，以“优秀”为“无回应”。12个月后，专家在22例严重的VW疾病患者中治疗了192个出血集，并评定了RVWF作为控制出血的“优秀”（96.9％）或“良好”（3.1％）。此外，超过80％的出血用单一的RVWF输注解决。

“重组VWF的这些疗效和安全数据代表了我们寻求为患有VW疾病的人们开发最佳治疗的主要进展，”Baxalta，Inc。的Lead Investigator Bruce Ewenstein，MD，Phd表示，“本产品专门”设计用于在没有因素VIII的情况下施用，它将允许医生分别且精确地为每个患者分别且精确地给予VWF和FVIII。这种治疗策略有可能成为严重冯维尔布兰德患者的护理标准疾病。“

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