退化的神经元对阿尔茨海默病的基因治疗有反应

加州大学圣地亚哥医学院的研究人员在最新一期的《阿尔茨海默氏症(AD)》杂志上报道，阿尔茨海默氏症(AD)患者的退化神经元对一种实验性基因疗法有明显的反应，该疗法将神经生长因子(NGF)注入患者的大脑JAMA神经学。

主要作者Mark H. Tuszynski博士说，受影响的神经元显示出加速生长，轴突发芽和功能标记的激活，他是神经科学系的教授，加州大学圣地亚哥转化神经科学研究所的主任，圣地亚哥VA医学中心的神经学家。

这些发现来自于对10名患者的死后分析，这些患者参加了2001年启动的I期临床试验，以评估注射NGF(一种对细胞生长、维持和存活至关重要的蛋白质)是否可以安全地减缓或防止AD患者的神经元退化。

将NGF直接注入大脑——这是首次用于治疗成人神经退行性疾病——有两个原因。NGF蛋白太大，无法穿过血脑屏障，无法注射到其他地方。而自由循环的NGF会引起不良反应，如疼痛和体重减轻。通过将NGF精确地注入大脑的目标区域，研究人员可以将这种蛋白质引入周围退化的神经元。

自那以后，这种基因治疗方法已经在多个试验点进行了II期试验。调查结果尚未公布。发表的研究结果来自于2001年3月至2012年10月在加州大学圣地亚哥医学中心参加安全性试验的AD患者。这些参与者在治疗后活了1年到10年。

“所有阿尔茨海默氏症患者的大脑都显示出对生长因子有生长反应的解剖学证据，”Tuszynski说，他从一开始就担任试验的主要研究员。“这意味着生长因子作为一类会导致人类神经退行性疾病中死亡细胞的激活。”

Tuszynski说，研究结果表明，NGF在长期内是安全的，并且值得作为一种潜在的AD治疗药物继续进行测试。目前，还没有有效的治疗或治愈AD。

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