有前途的药物治疗帕金森病:研究支持快速进入临床试验
谢菲尔德大学的科学家发现，一种已经被用于治疗肝病几十年的药物可能是一种有效的治疗方法，可以减缓帕金森病的进展。
谢菲尔德转化神经科学研究所(SITraN)的学者与约克大学的科学家合作开展的这项开创性研究，支持对药物熊去氧胆酸(UDCA)进行帕金森患者临床试验的快速跟踪。
谢菲尔德大学帕金森病英国高级研究员Heather Mortiboys博士解释说:“我们证明了UDCA在患有帕金森病的LRRK2携带者组织中的有益作用，以及目前无症状的LRRK2携带者。在这两种情况下，UDCA都改善了线粒体功能，这可以通过增加氧气消耗和细胞能量水平得到证明。”
谢菲尔德大学运动障碍神经学教授、谢菲尔德教学医院NHS基金会信托荣誉神经病学顾问奥利弗·班德曼补充说:“当我们一直在研究携带LRRK2突变的帕金森患者时，线粒体缺陷也存在于其他遗传性和散发性帕金森症中，我们还不知道病因。因此，我们希望UDCA可能对其他类型的帕金森病有益，也可能对其他神经退行性疾病有益。”
这项研究也是首次证明UDCA对多巴胺能神经元的有益作用神经细胞在帕金森病的果蝇模型中，这种疾病携带着与某些患者相同的基因变化。
这项研究发表在该杂志上神经学由英国帕金森病基金会、威康基金会和挪威帕金森基金会资助。
LRRK2基因突变是帕金森病最常见的遗传原因。然而，导致帕金森氏症的确切机制仍不清楚。
线粒体的缺陷，并因此减少能量水平是许多影响神经系统的疾病的一个因素，包括帕金森氏症和运动神经元病。神经细胞对能量的需求特别高，因此细胞能量发生器的缺陷将严重影响它们的生存。
班德曼教授补充说:“在我们体外药物筛选的有希望的结果之后，我们热衷于进一步研究和确认UDCA在活体中的潜力。
“UDCA已经在临床应用了几十年，因此如果在临床试验中证明有益，就可以迅速推进到临床。”
合作者，白玫瑰博士研究生丽贝卡·弗姆斯顿和约克大学生物系的克里斯·埃利奥特博士证明了这种方法有益的影响在体内使用果蝇(Drosophila melanogaster)的UDCA。在果蝇中，由LRRK2突变引起的多巴胺能神经元线粒体缺陷可以通过视觉功能的渐进式丧失来监测。携带突变基因的果蝇在喂食UDCA时保持了它们的视觉反应。
埃利奥特博士说:“用UDCA治疗携带有缺陷的LRRK2基因的果蝇，显示出对多巴胺能信号的深刻拯救。在果蝇的一生中给它们喂食UDCA，可以减缓果蝇大脑退化的速度。因此，线粒体拯救剂可能是lrrk2相关帕金森病的一种有前途的疾病修饰治疗新策略。”
亚瑟·罗奇博士是英国帕金森氏症研究所的研发主任，他为这项研究提供了部分资金，他说:“我们迫切需要新的治疗方法来减缓或阻止帕金森氏症。”
“由于这种紧迫性，像UCDA这样已经被批准用于其他用途的药物的测试是非常有价值的。它可以节省数年时间和数亿英镑。
“在这项研究中，尤其令人鼓舞的是，即使在相对较低的浓度下，这种肝脏药物仍然对实验室中生长的帕金森细胞有影响。
“这种尖端研究是在几年而不是几十年内为帕金森患者找到更好治疗方法的最大希望。”
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