沙非胺治疗帕金森病:没有任何额外的益处

沙非胺(商品名:Xadago)自2015年2月起作为治疗成人中晚期帕金森病的附加疗法上市。德国卫生保健质量和效率研究所(IQWiG)在档案评估中检查了这种药物是否比适当的比较疗法提供了额外的益处。

然而，这种额外的好处不能从档案中得出，因为没有考虑相关的研究数据，因此分析是不完整的。

有限研究池的间接比较

由于缺乏直接比较的研究，药品制造商进行了一项调整后的间接比较研究，这些研究测试了沙非胺或COMT抑制剂恩他卡酮作为与安慰剂比较的适当治疗。所有6项研究均提供了24周治疗的数据:2项研究提供了沙非胺的数据，4项研究提供了恩他卡酮的数据。

其中一项沙非胺研究(016)之后是延长期(018)，其中患者再治疗78周(总持续时间016/018:102周)。制造商没有将这一延长阶段纳入获益评估，因为它没有确定具有相同持续时间的恩他卡朋研究。它的研究选择仅限于确切的持续时间(24周和102周)。因此，另一项相关且更近期的恩他卡朋研究BIA-91067-301的治疗持续时间为52周，未被纳入研究池。

由于缺乏相关研究数据，分析不完整

研究池的局限性在方法学上是不充分的，并导致了重要的信息丢失。因此，档案中的分析是不完整的，不能用于评估额外的益处:有可能与沙非胺研究016/018的长期数据进行比较，并与缺失的恩他卡朋研究联系起来。

此外，只有BIA-91067-301研究提供了间接比较中恩他卡彭侧严重副作用(SAEs)的信息。此外，成人帕金森病的治疗方法可能在过去的5到15年发生了变化，因此缺失的研究结果可能与沙芬胺研究的结果更相似，而不是与四项恩他卡彭研究的结果相似，这些研究都是在大约10年前进行的。

G-BA决定附加效益的程度

该档案评估是根据联邦联合委员会(G-BA)监督的《药品市场改革法》(AMNOG)进行的早期效益评估的一部分。在档案评估公布后，G-BA进行评论程序，并对额外利益的程度做出最终决定。

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