基因替代的替代策略显示Duchenne肌营养不良的承诺

基因治疗的方法治疗进行性肌肉萎缩症的杜氏肌肉营养不良症(DMD)并不取代突变DMD基因而是送ITGA7的基因,在骨骼肌蛋白质,导致显著减少症状和延长寿命严重DMD的小鼠模型。根据发表在《科学》杂志上的一项新研究，ITGA7的过表达不会引起免疫反应，进一步支持了它作为一种新的DMD治疗方法的潜力人类基因治疗。

Kristin Heller, Louis Rodino-Klapac，以及来自全国儿童医院和俄亥俄州大学哥伦布分校的合作者，描述了他们将编码ITGA7层粘连蛋白受体的α7基因传递给5-7日龄小鼠的方法，这些小鼠同时缺乏肌营养不良和营养不良。这些老鼠通常会在6-20周龄死亡，但是基因转移如文章所述，α7延长了10周以上的寿命“通过腺相关病毒递送的人α7整联蛋白基因（ITGA7）延伸了严重影响的患者/嗜脲素缺陷小鼠的存活率”。

“重组AAV载体在一些遗传疾病中显示出临床疗效的迹象，”总编辑Terence R. Flotte说，医学博士，医学教育Celia and Isaac Haidak教授，马萨诸塞州伍斯特大学医学院院长、教长和执行副校长。“杜氏肌萎缩症的某些遗传和免疫方面使其成为简单raav介导的基因置换的一个非常复杂的目标。这种替代策略很有希望规避这些潜在问题，在这些患者中实现临床利益。”

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