唐氏综合症的研究解开了阿尔茨海默氏症的治疗可能性
超过500万美国人患有阿尔茨海默病(AD)。其中40万人患有唐氏综合症。两组的大脑外观相似,贝塔淀粉样蛋白水平更高。事实上,唐氏综合症患者产生异常蛋白质的速度是正常人的两倍。一项初步研究的结果,发表在9月号行为神经科学前沿,证实了β -淀粉样蛋白在痴呆中的致病作用,这在AD和唐氏综合征中都可以看到。
“唐氏综合症患者是世界上患有阿尔茨海默氏症人数最多的人群。通过研究这些个体,我们可以深入了解阿尔茨海默氏病的自然发展过程和潜在的药物靶点。”
这项为期3年的研究被称为唐氏综合症生物标志物倡议(DSBI),包括12名年龄在30岁到60岁之间的唐氏综合症患者,以研究他们的衰老过程。这项研究的重点是蛋白质斑块形成的时间、它们在大脑中的位置以及这些斑块对认知的影响。为了量化大脑中淀粉样蛋白的含量,该研究包括广泛的神经成像,如体积MRI、淀粉样蛋白PET、FDG PET和视网膜淀粉样蛋白成像。
Rafii说:“这项研究表明,在患有唐氏综合症的成年人中,一些已知的最早的阿尔茨海默氏病生物标志物发生了变化,并强调了进一步研究的必要性。”“这项研究将为抗-淀粉样蛋白治疗在阿尔茨海默病临床前治疗中的首次临床试验奠定基础疾病患有唐氏综合症的成年人
AD被认为是由-淀粉样蛋白的毒性积聚引起的。有很多形式的AD是遗传的,包括唐氏综合症。的人了并发症状有一个额外的21号染色体的副本在那里生产基因β淀粉样蛋白蛋白质驻留。
ADCS由已故的医学博士Leon Thal创立,他是阿尔茨海默氏症研究的世界领导者,旨在促进治疗阿尔茨海默氏症新药的发现、开发和测试。这是加州大学圣地亚哥分校更大的AD研究和治疗努力的一部分,其中包括希利-马科斯阿尔茨海默病研究中心,由Douglas Galasko医学博士和Edward Koo医学博士领导,记忆障碍诊所,由Rafii领导。
加州大学圣地亚哥分校对AD和其他神经退行性疾病的研究是加州大学系统临床和实验的一部分。在过去的五年中,130多名加州大学的研究人员在AD领域开展了350个研究项目,获得了约3.39亿美元的基础研究和临床试验资金支持。
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