UI健康成人验证治疗镰状细胞

伊利诺伊大学医院的医生和健康科学系统治愈12镰状细胞疾病的成人患者中使用一个独特的过程从健康、干细胞移植配对的兄弟姐妹。

移植首先执行以外的美国国立卫生研究院的校园在马里兰州,程序开发的地方。医生治疗有30岁病人,87%的成功率。I / II期临床试验的结果在UI健康,92%的患者治疗治愈,发表在《华尔街日报》生物的血液和骨髓移植。

这项新技术不需要化疗准备病人接受移植的细胞并提供治疗的前景成千上万的成年人患有镰状细胞病。

大约90%的大约450名患者接受了干细胞移植对镰状细胞病的孩子。成人患者化疗被认为风险太大,往往更削弱了孩子的疾病。

“患有镰状细胞病现在平均活到50岁与输血和药物来帮助痛苦的危机,但他们的生活质量会很低,”博士说达Rondelli,首席血液学/肿瘤学和血液和骨髓移植项目主任UI的健康,和相应的作者在纸上。

“现在,这个chemotherapy-free移植,治疗患有镰状细胞病,我们看到他们的生活质量提高了大大一个月内的移植,“Rondelli说,世卫组织还迈克尔·里斯的血液学UIC医学院的教授。“他们能够回到学校,回到工作,并且可以体验生活没有痛苦。”

镰状细胞病是遗传的。它主要影响非洲血统的人,包括大约每500名非洲裔美国人在美国出生缺陷使携氧红细胞新月的形状,像一把镰刀。畸形细胞提供氧气到身体的组织,引起严重的后果,最终中风或器官损伤。

医生已经认识一段时间了,从一个健康的骨髓移植供体可以治愈镰状细胞病。但是很少有成年人被移植,因为大剂量化疗杀死病人的需要自己的造血细胞和他们的整个免疫系统,预防排斥反应的移植细胞,使患者感染。

在新的过程,病人接受免疫抑制药物就在移植之前,连同极低剂量的全身irradiation-a治疗更严厉的和潜在的严重副作用少于化疗。

接下来,从健康供者细胞和配对兄弟输血病人。干细胞捐赠产生健康的新鲜血液细胞的病人,最终在足够的数量,消除症状。在许多情况下,镰状细胞不再能被检测出来。病人必须继续服用免疫抑制剂药物至少一年。

在报道试验中,研究人员13移植患者,17岁到40岁,从血液干细胞制备配对的兄弟姐妹。健康的兄弟姐妹donor-candidates和患者人类白细胞抗原检测,一组标记上发现细胞在体内。10这些HLA标记必须匹配的捐献者和接受者之间移植的最佳机会逃避拒绝。

NIH的进一步推进过程中,医生在UI卫生成功移植两个患者细胞来自兄弟姐妹的HLA匹配,但有一个不同的血型。

在所有13个患者,移植细胞在骨髓成功的定居地,生产健康的红细胞。一个病人未能遵循移植后治疗方案恢复原镰状细胞状态。

没有一个病人经历了移植物抗宿主病,免疫的条件细胞来自捐赠者攻击对方的身体。

移植一年后,12个成功移植患者正常血液中血红蛋白浓度和更好的心肺功能。他们的疼痛和改善健康和活力。

四个病人能够停止post-transplantation免疫疗法没有移植排斥反应或其他并发症。

“大人有镰状细胞病是可以治愈的没有化疗的主要障碍,站在为他们这么长时间,”Rondelli说。“我们的数据提供更多的支持,这种疗法安全有效并防止患者寿命缩短,谴责对疼痛和进步的并发症。”