改进的基因治疗是囊性纤维化处理的有希望的候选者

改进的基因治疗可以治愈囊性纤维化（CF）的小鼠。来自CF患者的细胞培养物，也对治疗良好。这些是在比利时Ku Leuven的分子病毒学和基因治疗实验室提出的研究结果。

囊性纤维化或粘膜病变是一种遗传性疾病，使粘液在体内厚而粘稠，这反过来导致例如气道和胃肠道堵塞。症状可以治疗，但对这种疾病没有治愈。

囊性纤维化是由CFTR基因的突变引起的。该基因包含蛋白质的生产代码，其用作氯离子和水从细胞中流出的通道。在CF患者的细胞中，这些氯化物通道具有功能障碍甚至不存在，因此厚粘液开始建立。

“几年前，推出了一种可以修复功能失调的氯化物通道的新药”，教授Zeger债券解释说明。“不幸的是，这种药只能在少数CF患者中工作。至于的影响基因治疗以前的研究表明，治疗是安全的，但很大程度上无效囊性纤维化耐心。然而，随着基因治疗最近被证明是嗜血症等疾病的成功，我们希望重新检查其囊性纤维化的潜力“。

这就是为什么领导作者Dragana Vidovi和Marianne Carlon检查了一种改进基因治疗治疗基于将CFTR基因的氯化物通道的遗传物质插入到重组AAV病毒载体的基因组中，其衍生自相对无辜的AAV病毒。然后，研究人员使用该载体将CFTR基因的健康副本“脱落”进入受影响的细胞。

两者都在小鼠中，囊性纤维化和肠道细胞培养物来自CF患者，这种方法产生了阳性结果。“我们通过气道向小鼠进行哈拉。大多数CF小鼠回收了。在患者衍生的细胞培养物中，恢复氯化物和流体运输”。

在基因治疗可以用来治疗之前还有很长的路要走囊性纤维化患者，债券澄清：“我们不得给出CF患者假的希望。基于基因治疗的待遇将需要多年的工作。对于一件事，我们的研究没有涉及实际的人类，只有小鼠和患者衍生的细胞培养。此外，我们仍然需要检查治疗工作多长时间。可能需要重复剂量。但基因治疗清楚地是一个有望的候选者，用于进一步研究囊性纤维化的治疗。

该研究是与大学医院鲁汶和巴黎，乌得勒支和鹿特丹的大学进行的。

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