团队识别可能限制致命脑肿瘤传播的药物

翻译基因组学研究所(TGen)的一项重大突破是发现了一种药物丙烯tofylline或PPF，它可以帮助治疗致命脑癌患者。

在今天发表的一项研究中Neurooncology杂志， TGen的研究人员报告说，PPF可以限制最常见的多形性胶质母细胞瘤(gbm)的扩散原发性肿瘤通过靶向一种叫做TROY的蛋白质来控制大脑和中枢神经系统。

此外，TGen实验室研究还发现，PPF提高了一种名为替莫唑胺(TMZ)的标准化疗药物和放疗的有效性，以治疗胶质母细胞瘤。

“我们发现PPF降低了胶质母细胞瘤细胞TROY的表达，抑制了胶质瘤细胞的侵袭，并产生脑癌细胞更容易受到TMZ和辐射，“南方博士博士，TGEN的中枢神经系统肿瘤研究实验室副教授和负责人。

小分子ppf的一个优点是它可以穿透血脑屏障到达肿瘤。此前，小分子ppf曾被用于治疗阿尔茨海默氏症和痴呆症的临床试验。而且，FDA已经批准了。

“我们的数据表明，PPF与TMZ和辐射相结合，可能会限制胶质母细胞瘤侵袭并改善脑肿瘤患者的临床结果，”该研究的高级作者Tran博士说。

本研究部分由Ben＆Catherine常春藤基金会提供资金。

“GBM是所有癌症中最具侵袭性的一种，它会影响各个年龄段的人，”本和凯瑟琳·艾薇基金会的创始人和主席凯瑟琳·布莱肯·艾薇说。“为帮助患者活得更长时间的研究提供资金至关重要，这样的研究不仅推进了我们的目标，即改善脑癌的治疗方法，而且最终找到治愈方法。”

胶质母细胞瘤的主要处理是手术去除肿瘤。然而，由于巨大的方式胶质细胞术入侵脑组织，不可能去除肿瘤的所有部位，并且癌症最终回归和蔓延。这种神秘的癌症入侵还会限制化疗药物和放射治疗的有效性。

Tgen发现PPF通过靶向和敲击特洛伊蛋白的表达来限制胶质母细胞瘤的扩散。TGEN研究人员已经将特洛伊连接到细胞机制，使胶质母细胞瘤侵入正常的脑细胞，并抵抗抗癌药物。

“改善临床结果需要侵袭分子驱动程序的新治疗策略，”TGEN研究助理教授和研究助理教授和领导作者，Harshil Dhruv博士说。“Pregentofylline可以提供靶向特洛伊的药理方法，抑制细胞侵袭并降低胶质细胞瘤中的治疗性。”

用药物治疗脑癌的一个基本挑战是所谓的血脑屏障，它将循环血液与中枢神经系统的脑细胞外液分开。这个屏障可以保护大脑免受毒素的伤害。然而，这个安全系统在保护大脑方面是如此有效，以至于它阻止了许多救命的药物——除了一些小分子——能够治疗癌症和其他脑部疾病。

因此，近几十年来，在寻找新的有效治疗GBM的方法方面几乎没有进展。新诊断的GBM患者的中位生存期仅为14.6个月。只有5%的患者存活超过5年。

“临床试验表明，PPF可以穿过血脑屏障，并具有最小的副作用，”Tran博士说。“PPF可以随着GBM患者的护理标准组合作为辅助疗法容易翻译给诊所。”

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