FDA书Baxalta血管性血友病出血疾病的药物

美国监管机构周二批准了第一个转基因治疗最常见的遗传性出血性疾病,血管性血友病。

美国食品和药物管理局说,这是Vonvendi批准,由Baxalta Inc .)治疗患者年龄在18岁及以上。

根据FDA,血管性血友病影响大约1%的美国人口,或超过300万的美国人。

疾病引起的缺陷或不足的关键蛋白质正常凝血,血管性血友病因子。

症状包括严重鼻出血、牙龈出血、肠、肌肉和关节。在女性,这可能导致非常重,长期月经期和分娩后大出血。内部损伤后出血或削减会损害关节和器官。

血管性血友病是通常比血友病那么严重。大多数1型血管性血友病患者,三种类型的温和,可能只需要治疗以防止出血手术前或拔牙。患者更严重的形式需要急救止血才成为危及生命,但可以过正常的生活与适当的治疗,根据国家心脏,肺和血液研究所。

主任凯伦Midthun博士FDA生物制品评价和研究中心,说Vonvendi批准给了患者一个额外的疗法治疗出血。

明年Vonvendi应该可用。Baxalta发言人说该药物的价格尚未确定。

Baxalta,开发治疗出血失调和其他条件,是巴克斯特国际公司的前生物制药业务,剥离单位今年早些时候。在伊利诺斯州北部Baxalta位于班。

百特医疗产品包括药物输送系统,麻醉和手术产品,和静脉注射的解决方案。

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