对顽固性癫痫的基因治疗的一步
瑞典隆德大学(Lund University)的一个研究小组和丹麦哥本哈根大学(University of Copenhagen)的同事们通过将某种信号物质及其受体的基因导入患有慢性癫痫的实验动物的大脑,成功地大幅减少了动物中癫痫发作的次数。该试验的目的是尽可能模拟未来涉及人类患者治疗的情况。
许多耐心与癫痫没有现有药物的任何改善。手术可以是严重癫痫的替代方案,以防可以本地化和去除癫痫发作的大脑中的癫痫重点。
“在检测到这个焦点和操作之间有一段时间基因治疗可以测试替代方案。如果它运作良好,患者可以避免手术。如果没有,手术将根据初步计划提前继续,然后将被删除受影响的部分。通过这种方法,实验治疗对患者更加安全“,梅拉布·洛克教授说。
他和他的小组正在研究模仿的大鼠模型颞叶癫痫,最常见的癫痫类型。将试验动物赋予癫痫诱导物质Kinate,在脑半球的颞叶中注射癫痫诱导物质。大多数动物都有不同程度的癫痫发作,而有些动物没有癫痫发作,这是梅阿布·洛克认为良好的结果,因为它类似于人们之间的情况。各种事故导致的脑损伤对不同患者的后果具有很大的影响,因为一些发展癫痫,而其他意义则没有。
然后将癫痫发育癫痫的大鼠赋予基因治疗,其中脑袋被注射,并且癫痫发作的地方。为信号物质(神经肽Y)和其中一种受体递送基因。这个想法是该组合将产生较大的效果,而不是仅为信号物质本身传递基因。神经肽Y可以与几种不同的受体结合,并且在最坏的情况下它与受体结合的受体,该受体促进癫痫发作的数量而不是降低。
这项研究结果到目前为止是积极的。在治疗的对照动物中看到的癫痫发作频率的增加非活动基因治疗后被停止了与活性基因的结合,而对于80%的动物来说癫痫发作几乎减少了几半。
“测试必须在更多的动物研究中重复,使得可以研究可能的副作用,例如,可以研究内存。但是,我们认为这项研究作为概念的有希望的证据,这项方法的作用,”梅拉布·洛克国家。
他预计第一个基因治疗将在已经被选择进行外科手术的病人身上进行。然而,从长远来看,基因治疗对那些不能手术的患者是最大的益处。有一些患有严重癫痫的病人,他们的癫痫病灶的位置很糟糕,所以手术是不可能的,因为它会损害言语或运动。因此,这些患者永远不能接受外科手术,但在未来可以通过基因治疗得到帮助。
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