在实验室研究中,科学家们限制了自闭症行为
在本周发布的一项研究中ACS化学神经科学,圣路易斯大学研究人员报告说,用化合物SR1078治疗小鼠可降低自闭症行为。由Thomas Burris,Ph.D.,SLU的药理和生理学主席和他的实验室开发的药物增加了已知在自闭症患者的大脑中的基因表达。
自闭症谱系障碍是一组神经发育障碍,包括难以与社会互动,沟通和过度重复行为的困难。目前,虽然有可用于治疗一些症状的药物,但没有药品存在治疗潜在疾病本身的疗法。
虽然科学家们没有完全理解的原因自闭症,研究表明某些基因在脑中倾向于低(呈现出呈现)自闭症儿童。核受体,核受体的罗拉在患有自闭症的大脑中也很低。基因表达的激活剂,RORA已被证明调节自闭症脑中呈遮瑕疵的关键基因。
Burris的团队开发了一种药物SR1078,增加了RORA的活动,随后增加了缺失基因的表达。
“我们开发了有效地瞄准RORA的第一种药物。此时SR1078更多的化合物比真正的药物更多。它必须在它准备人体测试之前进行优化,”伯里斯说。“然而,它能够到达大脑,这是一个关键因素。”
Burris的小组使用了特定的小鼠菌株,显示了自闭症行为和在这种鼠标模型中,动物显示出高度,对无生命对象和社会赤字的定影等行为。
“小鼠不断地培养自己。我们使用录像带并计算他们的美容事件。普通鼠标将在10分钟内培养125次大约125次。由于重复行为过度的跨越自动型材的小鼠将自己培养250次。”
当用药物化合物处理这些小鼠时,伯里斯发现缺失基因的表达增加和减少自闭症行为,重复性梳理事件的显着降低。
另外,培养中的人脑细胞的研究还表明该药物也增加了这些基因的表达。
接下来,研究小组将研究小鼠的社会活动,看看药物对其行为这一方面的影响。
该研究是在早期阶段,需要完成更多的研究,包括人类的临床试验,然后可以用作自闭症儿童的治疗。但是,研究小组受到他们在现场的进展中的鼓舞,目前为自闭症谱提供了很少的药理学选择。
“伯里斯说,”缺乏自闭症疗法“。“那里没有多大的东西,批准的药物是治疗症状的抗精神病化合物。
“我们旨在调节基因这种疾病的失调。我们希望这将是开发疗法的开始,这将更接近瞄准根本原因。“
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