多种骨髓瘤药物可以彻底改变镰状细胞病的治疗
根据Feinstein医学研究所医学研究所的揭示新的研究,可有效地重新分发用于改善患病患者的患者的存活率和日常生活,以改善患病患者的生存和日常生活。ob欧宝直播nba
Feinstein Institute助理调查员Lionel Blanc博士的研究将于12月17日在杂志上公布血液。Blanc的研究博士与法国纽约血统和蒙特彼利埃大学医学院合作进行的,是第一个识别药物氟三胺的生产量如何增加胎儿血红蛋白众所周知,干扰涉及镰状细胞疾病(SCD)的红细胞所谓的“镰刀”。
照明Pomalalomide的行动机制提供了美国食品和药物管理局(FDA) - 批准药物可能用于治疗SCD的概念证明,与目前患有SCD的100,000名美国人的药物治疗相比,代表更好的结果,遗传障碍导致穷人氧气递送,器官损伤甚至死亡。
“我们知道药物会使胎儿血红蛋白,但我们不知道在多大程度上或如何。这是研究的目标,”博士博士,霍尔斯特拉北岸的分子医学和儿科助理教授ob体育开户网址Lij医学院和盟军世界St. Baldick的学者。
“我们也可以说些什么 - 羟基脲,唯一的FDA批准的药物镰状细胞性贫血,比氯胺醛胺效果较小,似乎通过不同的作用机制作用,“他补充说。”目前的疗法是好的,但不是每个人都同样对羟基脲相等,以及我们希望与氯马福尼德的希望是改善这一点。“
Pomalidomide,用于癌症多发性骨髓瘤的先进病例的沙利度胺的衍生物,通过杀死恶性血浆细胞来作用。但Blanc博士和他的同事们在新的研究中表现出,对来自五个SCD患者和120例正常对照组织的干细胞进行,Pomalidomide如何产生胎儿血红蛋白,蛋白质的胎儿版本红细胞将氧与身体组织携带。
在患有先天性条件的患者中,生产SCD和β-地中海贫血等,胎儿血红蛋白是正常的,但在出生后产生的成人血红蛋白 - 异常。因此,扭转了他们的生产成人血红蛋白回到胎儿血红蛋白可以扭转他们疾病的过程。
除了10万美国居民的SCD外,该病症还会影响全球数百万。“我会提醒人们,贫血会影响全球16亿人,使其成为全球经济负担,”Blanc博士。
Blanc博士和他的同事在纽约Cohen儿童医疗中心的血液学/肿瘤学中,在不久的将来与其他机构合作开展临床试验,以测试氟莱多德,在与SCD的年轻人身上拍摄。
目前,SCD的唯一潜在治疗是基因治疗,仍处于实验阶段,或干细胞移植,但这些资源激烈的治疗不适用于绝大多数患者,特别是在发展中国家。
“我们的希望是减轻症状镰状细胞性贫血症博士博士说,通过使用可能为几乎所有患者提供的避孕药。
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