科学家研究了影响婴幼儿的致死病疾病的新疗法

大多数婴儿患有罕见的疾病，称为Gaci（婴儿期的广义动脉钙化）死亡在生命的第一年内。现在，耶鲁科学家已经开发并测试了一种疗法，不仅要针对GACI的根本原因，而且还消除了人类疾病的啮齿动物模型中的死亡率。

该研究由副教授Demetrios Braddock副教授，于12月1日出版自然通信。

GACI患者具有动脉“钙化”或血管中钙的异常累积。在大多数情况下，钙化导致动脉，心力衰竭和死亡的硬化。Gaci治疗目前仅限于密集型治疗这是最有效的。

在他们的学习中，Braddock和他的同事专注于一个重要尚未理解的酶Enpp1，在Gaci患者中受损。研究人员用日常剂量的ENPP1治疗注射了Gaci小鼠。他们证明，治疗消除了钙化以及相关的心脏病和死亡率。

“我们表明治疗是在Gaci的治疗方法 - 没有钙化，没有死亡，”布拉德克说。“关键发现是，这种致命的疾病可以预防该蛋白质的每日注射。”

下一步，现在疗法已被证明是有效预防与疾病相关的钙化，注意到Braddock，是测试治疗是否可以减少或消除其他动物模型的钙化。研究团队的最终目标是用Gaci测试人类的治疗。

他说，这些发现可能在其他严重的临床条件下具有应用。“我们认为，我们可以提出治疗患者的肾功能衰竭血管钙化通过这种疗法，“布拉德克地区指出。”我们很乐观，我们会看到回应。“

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