基础研究导致了首个fda批准的儿童癌症免疫疗法

在洛杉矶儿童医院进行了20多年的基础研究的基础上，CHLA的医学博士Araz Marachelian和她在美国儿科学术中心的同事们已经证明了一种免疫疗法，到目前为止，这种疗法只适用于参加研究的患者，相当于已生产用于商业用途并可提供给所有患者的产品。这些数据发表在该杂志上癌症化疗和药理学1月20日，FDA批准了第一种免疫疗法用于小儿癌症的治疗。

神经母细胞瘤是一种存在于大脑外的神经系统癌症，通常发生在5岁或更小的儿童中。尽管非常积极的治疗，许多患者对治疗没有反应或经历他们的疾病复发。患有这种疾病的儿童大约有一半在确诊后的5年内死亡。

一种名为dinutuximab的治疗方法是利用患者自身的免疫系统来对抗神经母细胞瘤。儿童肿瘤组进行了一项随机的3期试验，发现与未接受免疫治疗的患者相比，接受单克隆抗体治疗的儿童无事件生存期和总生存期都有所改善。

临床试验中使用的Dinutuximab是由美国国家癌症研究所(NCI)生产的，数量相对较少。为了使免疫疗法这种单克隆抗体在商业上是可以获得的，因此必须由制药商大批量生产。此外，商业生产的dinutuximab必须在患者中进行测试，并证明与nci生产的版本相同。

“经过两年的研究，将商业生产的dinutuximab与NCI生产的材料进行了比较，我们没有发现两者之间的差异病人CHLA首席研究员、医学博士Araz Marachelian说。“我和我在全国各地的同事们都为我们在提供额外治疗方面所做的工作感到自豪孩子们和这种毁灭性的疾病。”Marachelian也是USC Keck医学院临床儿科学的助理教授和神经母细胞瘤治疗新方法(NANT)联盟的ob体育开户网址主任。通过NANT，她目前正在领导两项研究dinutuximab与其他药物联合使用的积极试验。

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