国家推进翻译科学中心基因治疗进展的更新
国家推进翻译科学中心（NCATS）的新举措使用基因治疗方法治疗稀有疾病，特别是基因转移和基因编辑技术的有希望的方面，例如腺相关病毒（AAV）载体和CRISPR-CAS9在一个编辑中发表的人类基因治疗。
美国国立卫生研究院(NIH)的Philip Brooks, N. Nora Yang和Christopher Austin在一篇名为《基因治疗:NCATS的观点》的文章中，描述了NCATS的战略，即专注于平台方法，这些方法可以很容易地用于开发多种疾病的治疗方法。目的是确定最有前途的方法，并支持它们从实验室到临床的转化，使患者可以受益于这些新的治疗策略。
与NCATS的使命和优先事项特别相关的基因治疗的最新发育中是发展的主要进步病毒载体用于治疗包括AAV在内的罕见疾病，与腺病毒和逆转录病毒载体相比具有显著优势基因转移，特别是在安全方面。作者还讨论了其他核酸治疗剂如反义寡核苷酸药物和基于RNA的治疗剂的快速进展。新的基因编辑工具，产生很多关注提供了目标的可能性基因失活或在不使用病毒载体的情况下插入治疗基因。
“我们非常高兴NCATS主任选择了我们的杂志来描述他的战略愿景基因治疗马萨诸塞州伍斯特医学院医学教育教授、院长、教务长和执行副校长Terence R. Flotte说。
更多信息:Philip J. Brooks等。基因疗法：来自ncats的景色，人类基因治疗（2016）。DOI：10.1089 / HUM.2016.29018.PJB
期刊信息:
人类基因治疗
由...提供玛丽·安·利伯特公司
引用:国家推进转化科学中心关于基因治疗进展的更新(2016年2月24日)，2021年5月4日从//www.puressens.com/news/2016-02-advances-gene-therapy-national-center.html检索
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