Alirocumab用于高胆固醇血症或混合性血脂异常:附加疗效未被证实

alirocumab(商品名:Praluent)自2015年9月以来已获批用于高胆固醇血症或混合性血脂异常的成人患者，这些患者的胆固醇水平无法通过饮食和其他药物充分降低。如果他汀类药物不是治疗选择或因不良事件而不能耐受，也可以使用。

德国卫生保健质量与效率研究所(IQWiG)最近根据《药品市场改革法》(AMNOG)对一种类似药物evolocumab的附加效益进行了研究。联邦联合委员会(G-BA)现在委托该研究所也评估药物制造商关于alirocumab的档案。与适当的比较疗法相比，该药的额外好处也没有得到证实。

单克隆抗体旨在降低低密度脂蛋白水平

当血液中的低密度脂蛋白胆固醇水平很高时，就被诊断为高胆固醇血症。在混合性血脂异常中，甘油三酸酯水平也可能升高。如果不治疗，这两种疾病都可能导致心血管疾病，如冠心病或动脉硬化，如果值非常高。

标准的治疗方案包括饮食结合降脂药物(如他汀类药物)，或者，如果药物和饮食不足，则采用低密度脂蛋白体外循环，这是一种类似于透析的程序，结合药物治疗。在低密度脂蛋白去除术中，低密度脂蛋白胆固醇从血液中被清除。然而，对于一些患者来说，这些措施是不够的。

被称为PCSK9抑制剂的药物，如alirocumab或evolocumab，有助于清除肝脏中的LDL胆固醇。PCSK9酶与肝细胞的低密度脂蛋白受体结合，而不是LDL胆固醇，导致受体被分解，从而增加血液中的胆固醇水平。如果alirocumab等物质阻断这种酶，LDL受体的数量就会增加，胆固醇水平就会下降。

G-BA定义了三个研究问题

G-BA为三种患者人群指定了不同的适当比较疗法:在耐受他汀类药物但未达到其目标的患者中胆固醇水平即使是在他们最大耐受的他汀剂量上，alirocumab联合他汀类药物，如果适用，进一步的降脂药物将与最大耐受药物和降低血脂水平的饮食治疗进行比较。

在他汀类药物治疗不可选的患者中，alirocumab将与另一种降脂药物作为单一疗法进行比较。对于那些通过药物和饮食来降低脂质水平的患者来说，低密度脂蛋白体外循环是一种合适的比较疗法。

错误的人群，错误的比较疗法，研究太短

制造商在其档案中引用的这三个研究问题的12项研究中，没有一项回答了早期疗效评估的相关研究问题。首先，在许多关于第一个研究问题的研究中，部分患者之前没有接受过他们最大耐受剂量的他汀类药物治疗。然而，这是alirocumab治疗的先决条件。

其次，在许多研究中没有遵循适当的比较国治疗，或者没有符合纳入标准的研究参与者的数据。第三，有些研究太短了，就像evolocumab的情况一样。高胆固醇血症和混合性血脂异常血症是慢性疾病;Alirocumab用于长期治疗。因此，需要至少持续一年的研究来评估益处或危害。

由于没有一项研究与效益评估相关，没有迹象表明，在任何治疗指征方面，alirocumab与相应的适当比较疗法相比有额外的效益。

G-BA决定额外福利的程度

根据G-BA监督的AMNOG，该档案评估是早期利益评估的一部分。在档案评估公布后，G-BA进行评论程序，并对增加的福利的程度作出最后决定。

IQWiG的效益评估结果概述由一份德语执行摘要提供。此外，网站“http://www.gesundheitsinformation.de，由IQWiG出版，提供易于理解的德语信息。

不久将提供更多的英文信息(档案评估第2.1至2.6节以及随后公布的关于"http://www.informedhealth.org）.

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