基因治疗帕金森病进行测试

匹兹堡大学医学院的专家领导的第二臂临床试验使用基因疗法来缓解症状患者的震颤和流动障碍的帕金森病。技术显示承诺延长levo-dopa的有效性,主要治疗进行性神经退行性条件下,通过增加生产所必需的一种关键酶药物转化为神经递质多巴胺。

全世界估计有7 1000万人有帕金森症,这是由于中产生多巴胺的神经元的变性,马克·理查森说,医学博士助理教授,博士,神经外科,皮特医学院和UPMC癫痫和运动障碍外科主任。Levo-dopa可以取代缺乏多巴胺,但最终药物失去效力,和随后的用量的增加可能导致禁用的副作用。

“多巴胺神经元的退化,较少,原因之一是有一个减少酶需要levo-dopa变成多巴胺,”理查森博士说,他是皮特的首席研究员的审判。”,这种酶的基因插入细胞在大脑的特定部分,我们希望让levo-dopa治疗更有效更长一段时间。”

在基因治疗腺相关病毒2,一种无害的病毒携带该基因的使用使酶-芳香族L-amino酸脱羧酶(AADC)神经元。一旦在神经元细胞机械踢到齿轮AADC酶的增加产量。

提供治疗,理查森博士会让一个小洞在每个病人的头骨的细导管插入硬膜,一个大脑区域,是电路的重要组成部分受到帕金森病的影响。基因治疗后注入了几个小时,导管是撤回,头骨是修理。

不同注入剂量将测试过程中学习。多达20个参与者在两个站点,匹兹堡和旧金山,将长达三年重新评估他们的疾病和药物的地位。

试验的主要研究者,由旅行者疗法,是Krystof Bankiewicz,医学博士博士,加州大学,旧金山,也导致早期试验显示,基因疗法可以安全地管理。