黄斑变性患者在接受大剂量他汀治疗后表现出改善

马萨诸塞州眼耳/哈佛医学院和克里特大学的研究人员进行了一项I/II期临床试验,研究他汀类药物(降胆固醇药物)治疗干性老年性黄斑变性(AMD)患者的疗效,AMD是发达国家致盲的主要原因。虽然对湿型AMD有有效的治疗方法,但目前对更普遍的干型AMD缺乏有效的治疗方法。研究人员发现,在高风险AMD患者中,大剂量阿托伐他汀(80mg)治疗与脂质沉积的消退和视力的改善相关,且没有进展到晚期疾病。他们的研究结果发表在EBioMedicine-由期刊编辑领导的新型在线期刊细胞而且《柳叶刀》这不仅进一步证实了脂质、AMD和动脉粥样硬化之间的联系,而且为一些干性AMD患者提供了一种潜在的治疗方法。

“我们发现,大剂量的他汀类药物有清除脂质碎片的潜力,这些脂质碎片可能导致一部分人的视力损害亨利·威拉德·威廉姆斯教授、哈佛医学院眼科主席、马萨诸塞州眼耳和马萨诸塞州总医院眼科主任琼·w·米勒医学博士说。“我们希望这项有前景的初步临床试验将成为有效治疗数百万AMD患者的基础。”

AMD影响了全球超过1.5亿患者,与视网膜下drusen(脂质和脂肪蛋白沉积)的积累有关,AMD患者会在视野中心出现视力模糊或失明。AMD有两种形式:“湿性”和“干性”。湿型AMD约占AMD病例的15%,并使用以前在Mass开发的疗法进行治疗。眼耳/哈佛医学院。“干型”更为常见,约占病例的85%,目前缺乏有效的治疗方法。

长期以来,眼科医生和视觉研究人员一直怀疑干性AMD和动脉粥样硬化之间可能存在联系。在干性黄斑变性中,医生经常在视网膜外侧看到柔软的富含脂质的硬膜,类似于动脉粥样硬化时血管内壁脂质物质的积聚。他汀类药物在中老年人中广泛使用,他们患AMD的风险也更高;然而,先前的研究表明,定期使用他汀类药物与改善AMD之间的相关性很小。的作者EBioMedicine论文假设,由于疾病的异质性,患有软质、富含脂质的德鲁森患者可能对高剂量的他汀类药物反应更好。

“并不是所有的干性AMD病例都是完全相同的,我们的研究结果表明,如果他汀类药物有帮助,那么在有软质脂质物质积累的患者中,高剂量的他汀类药物将是最有效的”,Mass的临床科学家Demetrios Vavvas医学博士说。他是哈佛医学院眼再生医学研究所的联合主任。“这些数据表明,最终有可能找到一种治疗方法,不仅能阻止这种疾病,还能逆转其损害,提高一些患者的视力。”

23例干性黄斑变性患者,其特征是视网膜外层有软质脂质沉积,医生给他们开了大剂量(80mg)阿托伐他汀,他汀类药物的通用名称是立普妥(Lipitor)和几种通用等效药物。在23例患者中,10例视网膜下的沉积物被清除,视力有轻微改善.其他试图消除沉积的技术大多失败,疾病继续发展为更高级的干性AMD或转变为湿性AMD。

作为这一研究方向的下一步,研究人员计划扩大到一个更大的前瞻性多中心试验,以进一步研究该治疗在更大样本的干性AMD患者中的疗效。

“这是一种非常容易获得的、fda批准的药物,我们在这方面有丰富的经验,”瓦瓦斯博士说。“数百万患者服用它来治疗高胆固醇和心脏病,根据我们的早期结果,我们相信它有可能阻止这种疾病的进展,甚至可能恢复一些干性黄斑变性患者的功能。”


进一步探索

科学家发现干性AMD的潜在靶点

期刊信息: 细胞 《柳叶刀》

引用:黄斑变性患者在接受大剂量他汀治疗后表现出改善(2016年2月4日),检索于2022年6月5日,从//www.puressens.com/news/2016-02-patients-macular-degeneration-high-dose-statin.html
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