罕见疾病TTP急性期的新治疗选择

血栓性血小板减少性紫癜(TTP)是一种由酶缺乏引起的罕见疾病。这可能是遗传性的，也可能是获得性的自身免疫疾病。由于某种蛋白质的过度活动，富含血小板的血凝块形成并阻塞了最小的血管。这种疾病危及生命，很难治疗，特别是在急性期。维也纳梅多尼大学血液学和血液凝固学临床学系的研究人员已经开发了一种治疗策略来防止血管中的凝血。

在急性期，TTP是致命的。阻塞的血管用血栓和血块在美国，这种蛋白质会聚集在过度活跃的血管性血血病蛋白上，导致危险的继发性疾病，如肾衰竭、中风或心脏病发作，这些疾病可能是致命的。

“如果患者能够通过血浆置换治疗度过这个急性期，那么自身免疫性疾病就可以通过免疫抑制轻松治疗。甚至到了完全消失的地步，”维也纳MedUni医院血液学和血液凝固学临床部的Paul Knöbl解释说。然而，大约10 - 20%的患者不能存活于该病的急性期。每年，多达10名TTP患者在维也纳MedUni医院或维也纳总医院接受治疗。维也纳的医生和科学家被认为是这种疾病新疗法临床试验的世界领导者，自2009年以来，他们已经发表了六项关于von Willebrand蛋白在TTP患者中的治疗抑制的临床研究。

在一项研究领先的杂志新英格兰医学杂志Meduni维也纳研究人员现在能够表明新开发的抗体可以防止冯维尔布朗蛋白的过度抗体，因此能够阻止危及生命的凝血血小板更快速。这意味着即使疾病的急性阶段也会更容易治疗。生物技术产物Caplacizumab类似于抗体，并阻止血小板与von Willebrand因子以非常靶向的方式相互作用。药物作为皮下注射给药 - 有点像注射物，用于预防或治疗血栓形成。

维也纳梅多尼大学临床药理学学系的Bernd Jilma说:“未来这种药物也可能用于治疗由血管性血血病因子过度活跃共同引起的类似疾病，因此它代表了一种新的治疗选择。”另一种治疗遗传性TTP的药物目前正在测试中。