regorafenib在转移性结直肠癌中的补充:增加的益处不再被证明

Regorafenib(商品名:Stivarga)自2013年以来已获批准，用于既往治疗不再有效或这些替代疗法不再适用的转移性结直肠癌成人患者。月初在前两个效益评估进行了2014年和2016年初,德国质量和效率在卫生保健研究所(IQWiG)发现一丝轻微的好处在适当的比较器治疗的药物:一种生存优势是伴随着更频繁的严重事件。然而，IQWiG也在这些评估中批评制造商没有充分分析患者报告的结果(症状和生活质量)的数据。

在第二次档案评估后的评论程序中制造商介绍了与健康有关的生活质量和症状的变化分析。联邦联合委员会(G-BA)随后委托IQWiG进行补充评估，即所谓的附录。根据研究结果，与适当的比较疗法“最佳支持治疗”(BSC)相比，该药物的额外好处不再被证明。

制造商提出了新的分析和评论

IQWiG评估了数据关于regorafenib的生活质量和症状:制造商在2013年的档案、2014年的评估评论和2015年的当前档案中对这些结果的分析不足。例如，在2015年的档案中，制造商没有遵守用于记录数据的问卷手册中提供的规格，尽管它在之前的程序中考虑过这些规格。

制造商现在提供了一个新的分析在当前的评论程序。这种分析也有不足之处，但是IQWiG可以对数据进行评估。

附加的负面影响

新的分析显示了regorafenib对生活质量的额外负面影响。此外，“腹泻”症状也有不利之处，这一点在对严重副作用的评估中已经很明显。在综合考虑中，负面影响在全因死亡率方面的优势。因此，与BSC相比，regorafenib的额外好处还没有被证明适用于患有BSC的患者转移性结直肠癌。

药物评估部门负责人Thomas Kaiser说:“如果我们没有坚持我们的调查并坚持遵守标准，我们就不可能在我们的评估中包括这些数据。”“揭示药物弊端的数据——否则这些数据就不会被公开。”

G-BA决定额外收益的范围

该档案评估是根据G-BA监督下的《药品市场改革法案》(AMNOG)进行的早期效益评估的一部分。在制造商的档案和IQWiG档案评估公布后，制造商在评论程序中提交了额外的信息。G-BA随后委托IQWiG对随后提交的数据进行评估。IQWiG现在以附录的形式提出这一评估。G-BA对额外收益的范围做出最终决定。

---

---