2016年3月29日

洛杉矶儿童医院启动耐药白血病临床试验

洛杉矶儿童医院的癌症和血液疾病儿童中心(CCCBD)是世界上最早提供一种有前途的治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的新研究疗法的机构之一。

ALL是儿童最常见的癌症，占儿童恶性肿瘤的25%。尽管小儿ALL的治愈率很高，但该疾病仍然是儿童癌症相关死亡的主要原因。

这项新的试验是与位于圣莫尼卡的生物制药公司Kite Pharma, Inc.联合发起的。这项被称为ZUMA 4 (NCT02625480)的研究测试了一种名为KTE-C19的新疗法，它使用患者自己的T细胞以CD19抗原为靶点，CD19是一种在大多数儿童ALL病例中表达在细胞表面的蛋白质。

CCCBD主任Alan S. Wayne医学博士是这项临床试验的首席研究员，该试验现在向ALL患者开放，这些患者的疾病对标准化疗或干细胞移植有耐药性，或在标准化疗或干细胞移植后复发。

“这种方法开创了癌症免疫治疗的一个全新时代，”Wayne说，他也是南加州大学诺里斯综合癌症中心的儿科肿瘤学副主任和南加州大学凯克医学院的儿科教授。ob体育开户网址

在这项试验中，T细胞——一种主要的免疫细胞——被基因工程改造，以识别白血病细胞表面的CD19蛋白。在这种方法中，患者自己的T细胞被收集起来，并在实验室中进行修饰，以表达所谓的嵌合抗原受体(CAR)。然后，表达CAR的T细胞被送回患者体内，在那里它们可以攻击并消灭白血病细胞。

Wayne此前领导了在美国国立卫生研究院国家癌症研究所儿童肿瘤分支机构治疗21名儿童的前一项试验的开发。这项研究的结果首次发表在医学杂志的网站上《柳叶刀》2014年，显示出前所未有的完全回复率，在70%孩子们复发或化疗难治性ALL患者。随附的一篇社论说:“这种方法无疑是一代人以来ALL治疗中最重要的进步，可能代表着工程T细胞用于癌症治疗的新时代的开始。”