孕妇支持首次母体基因治疗试验

根据一项新的研究，孕妇愿意尝试母体生长因子基因疗法来治疗其未出生婴儿中严重的早发性胎儿生长限制(FGR)。如果拟议的试验继续进行，这可能是首次使用母体基因疗法。

该研究调查了母亲提出的伦理和法律问题基因治疗是由伦敦大学学院(UCL)、伦敦玛丽女王大学(QMUL)和其他8个欧盟领先的高等教育机构和工业合作伙伴组成的EVERREST联盟。

自2013年以来，该联盟一直在合作开发一种治疗FGR的疗法，FGR是一种影响多达8%的妊娠的疾病。子宫血流不足被称为胎盘功能不全，是许多病例的根本异常。目前还没有治疗方法。

安娜·大卫博士(伦敦大学学院妇女健康研究所)和EVERREST联盟的领导说:

“Everrest Consortium旨在在孕妇中进行第一次试验，孕妇受到最严重影响的孕妇胎儿生长限制检验其安全性和有效性。我们希望这种治疗将减少死产和新生儿死亡，并改善受影响婴儿的新生儿和长期结局。由于这可能是基因治疗在妊娠期的首次临床应用，我们迫切希望对拟议的试验提出的重要伦理问题作出回应。”

一旦确定在妊娠中期胎儿生长受限,父母之间目前面临一个严峻的选择送他们的孩子过早的知识他们可能死在新生儿重症监护室,或者允许怀孕继续强劲的可能性,婴儿会死在子宫里。生长受限妊娠出生的婴儿不仅面临更大的围产期死亡和脑瘫等并发症的风险，而且还会对其健康造成长期后果，包括糖尿病和心血管疾病。

EVERREST临床试验将通过介入放射学，对严重妊娠的母亲子宫动脉进行血管内皮生长因子(VEGF)基因治疗早发性妊娠中期胎儿生长受限。在之前由EVERREST合作伙伴进行的临床前研究中，VEGF基因药物被发现可以增加母体流向子宫和胎盘的血流量，从而在生长受限的妊娠中安全地增加胎儿生长和出生体重。EVERREST团队现在希望在临床试验这种疗法。

剑桥大学生物伦理学教授理查德·阿什克罗夫特说:

“我们的研究得出的结论是，在妊娠期进行母体基因治疗试验没有任何伦理或法律上的反对意见。经历过胎儿生长受限妊娠的妇女普遍有兴趣参与临床试验，这可能对她们未出生的孩子有潜在的好处。我们的研究结果是该团队研究胎儿生长受限治疗方法的一个重要推动，该治疗方法可能挽救数千人的生命。”

这项研究采访了欧洲的主要利益相关团体和患者，包括助产和医疗组织、父母支持团体、残疾权利团体和以前怀孕时受到早期胎儿生长限制影响的妇女。在联系的55个利益相关团体中，有34个参与了这项研究。此外，还采访了21名曾受早期胎儿生长受限影响的孕妇。研究人员评估了一项使用母体生长因子基因疗法的临床试验的伦理和社会可接受性。

大卫博士补充说:“几乎所有的女性都积极看待拟议的试验，大多数人都觉得她们愿意参与。我们研究中女性表达的观点与其他探讨女性产科研究经验的定性研究结果相呼应。我们必须努力开发治疗妊娠疾病的方法，例如胎儿生长受限在那里目前没有治疗方法。”

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