在设计师药物的控制下，细胞移植治疗小鼠的帕金森
威斯康星大学 - 麦迪逊神经科学家已将遗传开关插入神经细胞中，因此患者可以通过占据不影响任何其他细胞的设计师药物来改变其活动。有问题的细胞是神经元并使神经递质多巴胺，其缺乏是普遍运动障碍帕金森病的罪魁祸首。
多巴胺是一种脑化学化学品，可协调运动。多巴胺替代品，帕金森病的标准治疗，通常随着时间的推移失去其效果，随着干细胞技术的出现，生物医学研究人员探讨了生产多巴胺的概念ob欧宝直播nba细胞在用于移植的实验室中。虽然医生已经测试了多巴胺细胞移植，但当移植的细胞对必需的神经递质过多或太少时，治疗常常失败。
在2016年4月28日发布的一项研究中细胞干细胞，UW-Madison Waisman中心神经科学教授苏春张建了两种相关细胞类型。当他们检测到设计师药物，一种类型升高的多巴胺;另一个窒息了它。
张和联合第一作者岳君陈和曼熊队的专业化神经细胞来自人类胚胎干细胞，它能够在人体中形成任何220个细胞类型。他们的行为测试，旨在显示帕金森在小鼠中的症状时显示，确认“上”和“向下”开关如预期执行。结果表明，有一天可以恢复多巴胺神经元移植，以协助帕金森病患者。
但是能够进行对监管药物的移植细胞可能具有更广泛的应用，Zhang表示，胚胎转化干细胞进入神经细胞。“我是一个神经家伙，帕金森病模型在小鼠中很好地建立 - 你可以衡量其行为的结果。如果动物恢复，它必须是由于从移植的细胞中分泌多巴胺。”
张说，细胞倾向于具有相当具体的行动，并用良性药物控制它们的能力可以找到其他用途。例如，在糖尿病中，“也许是”β细胞分泌胰岛素可以移植，患者可以用设计者药物控制胰岛素分泌。“
目前的提前采用了一种新的高精度形式的“基因编辑”，称为CRISPR。新技术取代了移动基因的散喉方法，其中类似于类似于单词处理器中的“查找和替换”命令的东西，该方法仅在所需位置处插入。
细胞疗法是胚胎干细胞的最令人兴奋的潜在益处之一，以及后来衍生自成人组织（两种技术在UW-MEDISON开创的技术），但由于该技术继续精制和技术持续达到诊所制作更安全。控制是问题的一部分，张说：“如果我们要使用细胞疗法，我们需要知道移植的细胞会做什么。如果它的活动不对，我们可能想要激活它，或者我们可能需要激活它，或者我们可能需要激活它，或者我们可能需要慢慢或停止它。“
Zhang表示，鼠标研究表明，张某的既是能力也预期细胞也将被设计成遏制在两个方向上工作的开关。
在第一次临床试验开始之前，将需要几个主要步骤。这些包括：
- 证明基因工程干细胞的安全性，以及用于控制目的的药物。
- 选择具有最大潜力的移植，为多巴胺分泌的天然神经控制。
- 确保神经元达到多巴胺需要控制运动的大脑位置。
- 通过非人类灵长类动物研究。“我们需要证明这不仅仅是一种鼠标现象，”张说，“这真的有助于缓解帕金森病的症状。”
他补充说，这些研究已经在进行中。
尽管那些障碍，所以张认为，在他大量的科学首先纪录中发现了最令人兴奋的发现。在工程细胞移植到小鼠脑中后，他说：“我们可以使用只能在表达设计师受体的细胞上行动的设计者药物向上或向上转动它们。药物不会影响任何宿主细胞因为它们没有那种专门的受体。这是一个非常干净的系统。“
这项研究显示，第一次与人类干细胞移植，由于这种基因编辑的新技术，您可以远程调节移植电池的功能，是可逆的。如果你拿走药物，它会回来。
张说，许多其他条件可以从这种方法中受益。“这是第一个原则证明，使用帕金森病作为模型，但它可能适用于许多其他疾病，而不仅仅是神经疾病。”
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