FDA小组投票反对批准eteplirsen用于DMD

周一，美国食品和药物管理局顾问小组称，eteplirsen不应被批准用于治疗杜氏肌萎缩症。

目前还没有治疗这种疾病的药物。患者、家长和医生坚持认为，该药物延长了患有杜氏肌萎缩症的男孩的行走能力，而他们通常需要坐轮椅，纽约时报报道。然而，FDA的外部专家小组说临床试验数据Sarepta Therapeutics没有满足fda对良好对照研究的批准要求。投票结果是7票对3票，3票弃权。

Sarepta提交的研究仅包括12名患者，没有足够的安慰剂对照，《纽约时报》报道。专家组成员发现患者证词和FDA规定之间存在冲突。“根据我所听到的，这种药物确实有效，但问题的框架不同，”布鲁斯·奥比亚格勒医学博士说，他是查尔斯顿南卡罗莱纳医科大学的神经学主席，他反对批准该药物，《纽约时报》报道。

FDA将在5月26日前决定是否批准eteplirsen。该机构不必遵循其顾问小组的建议。

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